Nachrichten aus Irland zur Dreifachkombination

Zulassungprozess offensichtlich nicht mehr "Fast track"!

 

Vorbemerkung: Aus dem Update zu Trikafta der irischen CF-Patientenorganisation vom 19.02.2020 gehen ein paar spannende Hintergrundsinformationen hervor, weshalb wir uns entschlossen haben, sie der deutschsprachigen Community zur Verfügung zu stellen.

Quelle / Übersetzung ohne Gewähr

Wie den CFI-Mitgliedern bekannt sein wird, bestätigten Vertex und die HSE im Dezember 2019, dass sie erfolgreich ein erweitertes Abkommen für den Einsatz der neuen und innovativen CFTR-Arzneimitteltherapie ‚Trikafta’* in der Republik Irland ausgehandelt haben, sobald diese von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zugelassen ist. Trikafta wird wahrscheinlich Orkambi und Symdeko/Symkevi für viele Patienten ablösen, sobald es in Irland erhältlich ist (nach der Zulassung von Trikafta durch die EMA werden Protokolle entwickelt, um spezialisierte CF-Zentren anzuleiten).

Die erweiterte Vereinbarung von 2019 entstand aus dem Pipeline-Vertrag von 2017, der Orkambi und Symdeco/Symkevi sowie spätere Alters- und andere Erweiterungen für bestehende CFTR-Medikamente sicherte. Während einige wenige Kommentatoren in Irland dem Orkambi-Pipeline-Abkommen zynisch gegenüberstanden (manchmal, weil sie es nicht vollständig verstanden haben), wurde es von vielen Pharma-Analysten weltweit als neuer und innovativer Ansatz begrüßt, um den Zugang zu lebenswichtigen und bewährten Arzneimitteltherapien in doppelt so schnell zu gewährleisten. Dänemark hat einen ähnlichen Ansatz gewählt.

Ludovic Fenaux, Senior VP von Vertex, erklärte kürzlich in Bezug auf Irland: „Mit dieser erweiterten Vereinbarung werden noch mehr Patienten in der Republik Irland zu den ersten in Europa gehören, die von der Dreifach-Kombinationsbehandlung profitieren, sobald das Medikament zugelassen ist.

Der genaue Zeitpunkt der Zulassung von Trikafta durch die EMA ist noch nicht bekannt, aber das CFI prognostiziert, dass die Entscheidung nun eher im Herbst/Winter 2020 fallen wird. Anfangs hatte man gehofft, dass Trikafta von der EMA im Eilverfahren zugelassen wird, so dass es im Juni/Juli 2020 in Irland verfügbar wäre, aber das ist jetzt unwahrscheinlich, aber wir glauben, dass es dafür gute Gründe gibt.

Das CFI versteht, dass der wahrscheinliche Grund für die nicht schnelle Verfolgung von Trikafta darin besteht, dass es wichtig wäre, dass die EMA-Lizenz für Trikafta so breit wie möglich ist, d.h. so viele veränderte Genkombinationen wie möglich abdeckt.

Kurz gesagt, wenn die EMA eine schnelle Nachverfolgung durchgeführt hätte, hätten einige Personen, die in Irland für Trikafta in Frage gekommen wären, eine Verzögerung von vielen Monaten, vielleicht sogar noch länger, erfahren. Es macht Sinn, dass so viele berechtigte Patienten wie möglich von Trikafta profitieren, so dass eine nicht schnelle Nachverfolgung unterm Strich der vernünftigste Ansatz ist, insbesondere wenn sie nur einen Unterschied von 3 oder 4 Monaten bedeutet.

Für diejenigen Menschen mit CF, die nicht von Trikafta oder einem anderen CFTR-Medikament profitieren können, verspricht das CFI wieder „niemandem zurückzulassen“, und wir werden weiterhin andere neue und innovative Therapien unterstützen und uns in Zusammenarbeit mit Klinikern und Forschern um diese bemühen. Beachten Sie Dr. Patrick Harrison, der auf unserer jährlichen Konferenz über das Potenzial des Gen-Editings sprechen wird (auch als Live-Podcast verfügbar).

* Trikafta ist das dreifache Kombinationsschema von Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor – es wird wahrscheinlich (in Kürze) in Europa unter einem anderen Namen umbenannt werden.

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