News

Gentherapie 4D-710 zeigt bemerkenswerte Effekte in Phase-1/2-Studie auch 9-12 Monate nach Verabreichung

13. Juni 2023 Kai-Roland Heidenreich

Quelle / Übersetzung ohne Gewähr  / Neuere Nachricht zu 4D-710 / Ältere Nachricht zu 4D-710 Inhalative Gentherapie verbesserte oder stabilisierte in Studie die Lungenfunktion 4D-710 wurde entwickelt, um eine künstliche Version des CFTR-Gens bereitzustellen Eine Einzeldosis von 4D-710 von 4D Molecular Therapeutics, einem inhalativen Gentherapiekandidaten für Erwachsene mit zystischer Fibrose (CF), [mehr→]

Antibiotika / Antiinfektiva

CFF steckt weitere bis zu 3,9 Mio. Dollar in NTM-Therapie Oxazolidinon

1. Juni 2023 Kai-Roland Heidenreich

Initiativen zur besseren Behandlung von Lungeninfektionen mit Nichttuberkulösen („atypischen“) Mykobakterien (NTM) werden vor dem Hintergrund weltweit steigender Fallzahlen dringend benötigt. Nach einer Investition von bereits knapp 6 Mio $ im 2019 zur Identifikation neuer Substanzen hierfür, geht nun ein gefundener Kandidat in die präklinische Forschung. [mehr→]

Ausblick

Was sind die offenen Fragen drei Jahre nach der Zulassung von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor?

9. Mai 2023 Kai-Roland Heidenreich

Sind die hin und wieder unter ETI beobachtbaren Änderungen des mentalen Zustands die unvermeidliche Folge des Gewinns an CFTR-Funktion im zentralen Nervensystem, das zuvor noch nie funktionelles CFTR hervorgebracht hatte, aber jetzt mit Chloridkanalaktivitäten umgehen muss, die von Anfang an vollständig von anderen Teilen des neuronalen Netzwerks kompensiert worden waren? [mehr→]

CFTR Modulatoren

Seltene neuropsychiatrische Probleme bei Trikafta und Kaftrio: Wichtiges Thema für CF-Betroffene und Angehörige

11. April 2023 Kai-Roland Heidenreich

Wir betreuen unter anderem die größte deutschsprachige Facebook-Gruppe für CFTR-Modulatoren, Orkambi, Symkevi und Trikafta/Kaftrio D·A·CH und sind persönlich mit vielen CF-Betroffenen und/oder deren Eltern in Kontakt. Wir haben beobachtet, dass es selten, aber manchmal heftige neuropsychiatrische Probleme im Zusammenhang mit der Einnahme von der CFTR-Dreifachkombination aus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) gibt, wie [mehr→]

Ernährung

Viele CFF-Millionen für Phase-1 Studie mit Enzymersatztherapie ANG003 – nur eine Tablette pro Mahlzeit?

6. April 2023 Kai-Roland Heidenreich

Zusammenfassung: Die CFF gibt Anagram Therapeutics bis zu 15,5 Mio. USD für frühe klinische Studien mit einer neuartigen Enzymersatztherapie. Wenn die Therapie erfolgreich ist, könnten Menschen mit CF die Anzahl der Enzymtabletten zu den Mahlzeiten reduzieren. Die Therapie wäre entweder als Tablette oder als Granulat erhältlich und ist nicht porcinen [mehr→]