Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von [mehr→]

Funktioniert die WRAIR-PAM-CF1-Mischung aus vier Bakteriophagen über eine einzige Infusion? Das soll eine Studie jetzt herausfinden, wo diese Therapie in drei verschiedenen Dosierung gegen Placebo antreten soll. [mehr→]

Aus Ivacaftor-Lizenzeinnahmen finanziert die CFF weiterhin mit vollen Händen, nun auch in eine inhalative mRNA-Therapie. [mehr→]

Wenn die bisherigen Daten sich in der inhalativen Anwendung bestätigen lassen, kann AR-501 der nächste Game-Changer für Menschen mit Mukoviszidose werden. Es wirkt nämlich gegen Bakterien inkl. Nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) und Pilze. [mehr→]

In einer Phase-1-Studie zeigt sich Murepavadin als sicher zum Inhalieren bei gleichzeitig (anhaltend) hohen Wirkspiegeln in der Lunge. [mehr→]

Viele Menschen mit CF warten auf belastbare Daten zu Phagentherapien. Die wahrscheinlich bisher (einmal mehr durch die CFF) bestfinanzierte Studie wird in Kürze Ergebnisse liefern. Wir sind gespannt. [mehr→]

In den USA kürzt Vertex ab dem 01.01.2023 ihr Zuzahlungssystem „Copay“ so erheblich, dass für viele CF-Betroffene die CFTR-Modulatoren-Therapien des Herstellers ab dann plötzlich nicht mehr bezahlbar sind. Die dortige CF Foundation (CFF) hat vor wenigen Tagen erneut eine Stellungnahme [mehr→]

Die CF-Selbsthilfe Braunschweig e.V. bietet eine Weiterbildung für physiotherapeutische Fachkräfte zur Atemtherapie nach Jean Chevaillier an. [mehr→]