| Vorbemerkung: Diese Veröffentlichung platzt in eine Zeit hinein, in der glückliche CF-Betroffene und ähnlich glückliche Vertex-Shareholder von Vertex‘ Trikafta/Kaftrio profitieren. Zugleich herrscht international großer Unmut über eine als rigoros empfundene Monetarisierung und damit weltweit schlechte Verfügbarkeit dieser Medikamente für CF-Betroffene. In den USA wurde kürzlich ein Bezuschussungsprogramm für Betroffene in bestimmten Krankenversicherungssituationen erheblich gekürzt, was für manche das Therapie-Aus bedeuten könnte – das ist hart!
Hinzu kommen ungeklärte und in unseren Augen nicht eben proaktiv verfolgte Probleme bei einer kleinen Anzahl an (auch jungen und sehr jungen) Patientinnen und Patienten, wo etwa über „merkwürdige“ psycho-neurologische Schwierigkeiten berichtet wird, welche vielleicht nicht allein mit Anpassungsproblemen an die neue körperliche und psychische Situation durch diese Medikamente zu erklären sind. Vor diesem Hintergrund kann die Zahl von „rund 5.000“ Betroffenen, von der Vertex-Präsidentin Reshma Kewalramani spricht, die keinen Zugang zu einer CFTR-Therapie haben, nur als massive Untertreibung angesehen werden. Weltweit betrachtet dürften nach unserer Schätzung derzeit mindestens 50.000 Menschen keinen Zugang zu (Vertex-)CFTR-Modulatortherapien haben, die ihnen helfen würden. Nichtdestotrotz muss aber auch festgehalten werden, dass die amerikanische CF-Stiftung (CFF) bei der Vermarktung gut mitverdient und damit wiederum sehr kraftvolle neue CF-Forschungsprogramme in allen Richtungen gestaltet. Die damit gehebelten Investitionssummen der CFF liegen im Bereich von mehreren 100.000.000 Dollar! Die sind nötig, um irgendwann einmal heilende Therapien zu haben. Und auch Vertex reinvestiert einen signifikanten Anteil seiner Gewinne in neue Forschungsprogramme wie VX-522. |
Quelle (Pressmeldung Business Wire) / Übersetzung (gekürzt) ohne Gewähr
Vertex […] gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration den Antrag für ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für VX-522, eine zielgerichtete Boten-Ribonukleinsäure (mRNA), genehmigt hat bei der Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Lungenerkrankung bei zystischer Fibrose (CF) für die etwa 5.000 Menschen mit CF, die nicht von einem CFTR-Modulator (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) profitieren können. Vertex plant, in den kommenden Wochen eine klinische Studie mit einer aufsteigenden Einzeldosis für VX-522 bei Menschen mit CF einzuleiten.
VX-522 wird der Lunge durch Inhalation einer CFTR-mRNA zugeführt, die von einem Lipid-Nanopartikel eingekapselt ist. Sobald die mRNA an die Ziel-Lungenzellen abgegeben wurde, ist sie so konzipiert, dass sie funktionelle Kopien des CFTR-Proteins produziert. VX-522 ist das Ergebnis einer exklusiven Forschungskooperation, die 2016 mit Moderna ins Leben gerufen wurde.
„Es ist unser langjähriges Ziel, allen Menschen mit CF hochwirksame Therapien zur Verfügung zu stellen. Die Freigabe des IND stellt einen entscheidenden Wendepunkt dar, um die verbleibenden rund 5.000 Menschen mit CF zu erreichen, die immer noch auf ein Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache ihrer Krankheit warten“, sagte Reshma Kewalramani, MD, FASN, Chief Executive Officer und President, Vertex. „Die Partnerschaft mit Moderna, die vor mehr als fünf Jahren begann, hat maßgeblich zum Erreichen dieses Meilensteins beigetragen, und wir freuen uns auf die Fortsetzung unserer Zusammenarbeit.“
„Diese Partnerschaft vereint die wissenschaftliche Expertise und jahrzehntelange Erfahrung von Vertex in der Entwicklung von Medikamenten gegen Mukoviszidose mit der nachgewiesenen Führungsrolle von Moderna bei mRNA-Technologien“, sagte Stéphane Bancel, Chief Executive Officer von Moderna. „Modernas Entwicklung eines proprietären inhalierbaren Lipid-Nanopartikels zur Abgabe einer funktionellen Mukoviszidose-Behandlung an die Lunge könnte zu einer revolutionären medizinischen Errungenschaft führen. Wir sind begeistert von den Fortschritten, die mit der bevorstehenden Weiterentwicklung von VX-522 in die Klinik erzielt wurden, und freuen uns auf unsere weitere Zusammenarbeit zur Entwicklung von Behandlungen für die zugrunde liegende Ursache von Mukoviszidose.“
Über VX-522
Diese in der Erprobung befindliche Boten-Ribonukleinsäure (mRNA)-Therapie zielt darauf ab, die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose (CF) anzugehen. Es wird von Vertex zur Behandlung von Lungenerkrankungen bei Menschen mit CF evaluiert, die nicht von CFTR-Modulatorbehandlungen (Cystic Fibrosis Transmembran Conductance Regulator) profitieren können, da sie kein CFTR-Protein herstellen, das auf eine CFTR-Modulatortherapie anspricht. Weltweit entspricht dies einer Population von ungefähr 5.000 Menschen, die mit dieser sehr seltenen Form der Krankheit leben. Die Therapie ist darauf ausgelegt, in Lipid-Nanopartikel eingekapselte CFTR-mRNA in voller Länge durch Inhalation direkt in die Lunge zu transportieren. Sobald die mRNA den Zielzellen der Atemwege zugeführt wurde, ermöglicht sie die Produktion von funktionellem CFTR-Protein. Verbesserungen der CFTR-Quantität und -Funktion können zu transformativen Vorteilen für Menschen mit CF führen.
Über die klinische Studie VX-522
Vertex plant, in den kommenden Wochen eine Einzeldosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-522 bei Menschen ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose und einem CFTR-Genotyp, der nicht auf eine Therapie mit CFTR-Modulatoren anspricht, einzuleiten.
Über die Zusammenarbeit von Vertex und Moderna
VX-522 ist das Ergebnis einer exklusiven Forschungskooperation, die Vertex 2016 mit Moderna gegründet hat, um mRNA-Therapeutika für CF zu entdecken und zu entwickeln. Gemäß den Bedingungen der Zusammenarbeit führt Moderna die Bemühungen zur Identifizierung von Vermögenswerten an und kombiniert seine führende mRNA-Plattformtechnologie und sein Fachwissen zur mRNA-Bereitstellung mit der wissenschaftlichen Erfahrung von Vertex in der CF-Biologie, dem funktionellen Verständnis von CFTR und der proprietären Assay-Plattform von Vertex, die menschliches Bronchialepithel (HBE) nutzt. Zellen mit mehreren verschiedenen CF-Genmutationen von Menschen mit CF. Vertex leitet die präklinischen und klinischen Entwicklungs-, Zulassungs- und Kommerzialisierungsaktivitäten im Zusammenhang mit der Weiterentwicklung von mRNA-Therapeutika, die aus dieser Zusammenarbeit resultieren, und wird alle Kosten im Zusammenhang mit der Zusammenarbeit finanzieren. Moderna ist für die Prozessentwicklung und -herstellung von mRNA und Lipid-Nanopartikeln (LNP) verantwortlich. Gemäß der Vereinbarung von Vertex mit Moderna wird Moderna bestimmte Meilensteinzahlungen sowie Lizenzgebühren aus dieser Zusammenarbeit erhalten.
[…]Zusätzliche Informationen (englischsprachig):
Moderna-Präsentation vom 03.08.2022 (hier wird die Substanz als VXc-522 bezeichnet)
Moderna Produkt-Pipeline (Moderna ist auf mRNA-Anwendungen wie Impfstoffen und einer Reihe von so basierter Therapieentwicklungen spezialisiert)
Am 12.12.2022 fanden sich in der medizinischen Publikationsdatenbank PubMed noch keine Hinweise auf geplante Studien mit VX(c)-522.
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