Artikel von Kai-Roland Heidenreich

Im Rahmen der 100-Mio-Dollar-Initiative der CFF zur Infektionsforschung wurde ein größerer Betrag für das Murepavadin in einer vielversprechenden inhalativen Variante von Polyphor für die Durchführung einer Phase I/2a-Studie bereitgestellt. Durch die selektive Wirkung werden Resistenzen oder auch Pilzbesiedlungen unterbunden, da das Mikrobiom der Lunge weithin unberührt bleiben soll – so die Hoffnung. [mehr→]

Es werden Probanden gesucht, die nach Möglichkeit noch nicht mit einer CFTR-Modulatorentherapie gestartet haben. [mehr→]

Würde eine nur einmal wöchentlich erforderliche rhDNAse-Therapie auch neue Patientengruppen erschließen, da die Wahrscheinlichkeit mutmaßlich gefährlicher Schleimansammlung in der Lunge abnähme? [mehr→]

Bisherige Ergebnisse der inhalativen mRNA-Therapie MRT5005 von Translate Bio waren bereits ermutigend. Nach einer CORONA-bedingten Unterbrechung geht es nun weiter. [mehr→]

Eine Studie zeigt, dass eine Online-Enzymgabe bei CF-Sondenernährung die Zahl Normgewichtiger nach einem Jahr deutlich erhöht. [mehr→]

Für Patienten etwa mit 2 Stopp-Mutationen ist derzeit keine CFTR-Modulatortherapie verfügbar. Diese hier könnte ein Ausweg sein, aber auch ergänzend für diejenigen Patient*innen, die aus anderen Gründen keinen Zugang zu solch einer Therapie haben oder deren Therapie nicht gut genug wirkt. [mehr→]

USA: Ab ca. Dezember 2020 könnten dort 600 Patienten mit „bestimmten seltenen“ CF-Mutationen neu versorgt sowie 1.100 Patienten auf eine wirksamere CFTR-Modulatorenkombination hochgestuft werden. [mehr→]

Wie zuvor schon sind wir in freundlicher Zusammenarbeit mit der Cystische Fibrose Hilfe Oberösterreich auch diesmal der Bitte der CF Europe nachgekommen, den aktuellen Newsletter der europäischen CF-Society (ECFS) ins Deutsche zu übersetzen. Da er noch nicht in der Auflistung [mehr→]