Artikel von Kai-Roland Heidenreich

In Laborversuchen wurden zahlreiche Zelllinien auf die Wirksamkeit der derzeit zugelassenen CFTR-Modulatortherapien überprüft. Nachdem Anfang September der Zulassungsantrag bei der FDA gestellt wurde, kam nun die Zulassung. Nach Schätzungen kommen diese Medikamente dadurch für etwa weitere 600 Patient*innen infrage. [mehr→]

Johannes Gollwitzer: Nicht faseln, HANDELN! [mehr→]

Besonders für Kinder ist nun eine unkompliziertere Option verfügbar, bei denen es mit Orkambi aufgrund dessen wechselwirkungsfreudigen Inhaltsstoffs Lumacaftor zu Problemen im Einsatz mit anderen Medikamenten kam. Eine gegenüber Orkambi bessere Wirkung kann nicht zwingend erwartet werden. [mehr→]

Im Rahmen der 100-Mio-Dollar-Initiative der CFF zur Infektionsforschung wurde ein größerer Betrag für das Murepavadin in einer vielversprechenden inhalativen Variante von Polyphor für die Durchführung einer Phase I/2a-Studie bereitgestellt. Durch die selektive Wirkung werden Resistenzen oder auch Pilzbesiedlungen unterbunden, da das Mikrobiom der Lunge weithin unberührt bleiben soll – so die Hoffnung. [mehr→]

Es werden Probanden gesucht, die nach Möglichkeit noch nicht mit einer CFTR-Modulatorentherapie gestartet haben. [mehr→]

Würde eine nur einmal wöchentlich erforderliche rhDNAse-Therapie auch neue Patientengruppen erschließen, da die Wahrscheinlichkeit mutmaßlich gefährlicher Schleimansammlung in der Lunge abnähme? [mehr→]

Bisherige Ergebnisse der inhalativen mRNA-Therapie MRT5005 von Translate Bio waren bereits ermutigend. Nach einer CORONA-bedingten Unterbrechung geht es nun weiter. [mehr→]

Eine Studie zeigt, dass eine Online-Enzymgabe bei CF-Sondenernährung die Zahl Normgewichtiger nach einem Jahr deutlich erhöht. [mehr→]