CFTR Modulatoren
Weniger Exazerbationen durch Orkambi?
Einmal mehr: FEV1 hinkt Lungenereignissen hinterher! [mehr→]
Wissenswertes
Warum schützen CF-Mutationen vor Tuberkulose?
Vorbemerkung: in einem früherem Artikel erwähnten wir die Vermutung, dass Menschen mit CF gleichsam die genetische Suppe auslöffeln müssen, die der Menschheit zeitweise mit das Überleben gesichert hatte. Der folgende Artikel erklärt genauer den Zusammenhang zwischen CF-Merkmal-Mutationen und deren Fähigkeit, [mehr→]
Ausblick
Studie findet Zusammenhänge zwischen Dünndarmflora und Fettstoffwechsel
Entscheidet bereits bakterielle Besiedlung des Dünndarms über Fett- oder Dünnleibigkeit? [mehr→]
Studien
Vertex schließt zwei Phase-3-Studien zu VX-659 mit Tezacaftor und Ivacaftor ab
3fach-Kombinationen: Ergebnisse von Ivacaftor+Tezacaftor mit VX-659 kommen letztes Quartal 2018, die mit VX-445 erstes Quartal 2019! [mehr→]
Wissenswertes
Organspende: Merkel befürwortet Spahns Wunsch nach einer Widerspruchslösung
Nach Bulgarien, Frankreich, Irland, Italien, Lettland, Liechtenstein, Luxemburg, den Niederlande, Österreich, Polen, Portugal, der Slowakei, Slowenien, Spanien, Tschechien, der Türkei, Ungarn und Zypern nun auch Deutschland? [mehr→]
Studien
Studie: CF-Patienten reagieren auf Kalydeco eingeschränkt durch einzelne Varianten im SLC26A9-Gen
Ist besonders die rs7512462-Variante im SLC26A9-Gen ein Grund, Ivacaftor nicht zu verwenden? Sie ist mit einem ABFALL der Lungenfunktion verbunden! Welche zukünftigem Implikationen für andere CFTR-Modulator-Medikamente könnten sich ergeben? [mehr→]
Physiotherapie & Schleimlösung
Studie: kein kurzfristig messbarer Nutzen für die Lunge durch Atemwegsreinigungswesten
Mal wieder eine Studie zum Stirnrunzeln? [mehr→]
Ausblick
USA: FDA genehmigt Kalydeco für Babies und Kleinkinder von 12-24 Monaten
Weltweit erste ursachenbasierte Therapie nun in den USA für Babies ab 12 Monaten zugänglich [mehr→]
Ausblick
Europäische Partner bündeln Anstrengungen zur Entwicklung einer neuen Gentherapie bei Mukoviszidose
Milliardenschweres Konsortium plant Entwicklung einer inhalativen Therapie zur Genkorrektur aller CFTR-Mutationen. CF zurück bei den Großen der Branche! [mehr→]
CFTR Modulatoren
Orkambi von der FDA als erstes CF-Medikament für Kinder im Alter von 2-5 Jahren zugelassen
Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel: FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen [mehr→]