Kleinkinder

Schützt die verhältnismäßig relativ schwache Wirkung auf den CFTR-Kanal von Orkambi (im Vergleich zu Ivacaftor, das nur für eine kleine Patientengruppe funktioniert) besonders kleine Kinder, deren Organe noch nicht so geschädigt sind? [mehr→]

Weltweit erste ursachenbasierte Therapie nun in den USA für Babies ab 12 Monaten zugänglich [mehr→]

Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel:  FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen in den USA im Alter von 2 bis 5 Jahren [mehr→]

VX-659 und VX-445 im Fokus. Ferner Studien von Kalydeco an Babies von 6 bis 12 Monaten, Orkambi an Kinder von 1 bis 2 Jahren, Symdeko an Kindern von 6 bis 11 Jahren. [mehr→]

„Überraschung“: frühe Intervention zahlt sich aus – zum Beispiel beim Erhalt der Funktion der Bauchspeicheldrüse [mehr→]