SPI-1005 Archive | Deutsche CF-Hilfe

[ 20. August 2019 ] FDA will über Zulassung der Vertex-Dreifachkombination bis 19.03.2020 entscheiden Ausblick
[ 15. August 2019 ] Translate Bio platzt mit Zwischenergebnissen zum mRNA-Inhalativum MRT5005 heraus Studien
[ 14. August 2019 ] USA: CFF investiert bis zu 15 Mio$ in mRNA-Therapie Ausblick
[ 14. August 2019 ] MRSA-wirksames inhalatives Teicoplanin geht in Italien in Phase-1-Studie Ausblick
[ 13. August 2019 ] Mikrobiom: Starke Hinweise auf großes Puzzlespiel mit kleinen Molekülen Wissenswertes
[ 7. August 2019 ] ECFS Liverpool 2019 – Die Hyperzusammenfassung Allgemein
[ 23. Juli 2019 ] Aerosoltherapie am Minnesota Cystic Fibrosis Center Wissenswertes
[ 23. Juli 2019 ] USA: Zulassungsantrag für die Vertex-Dreifachkombination bei FDA News
[ 21. Juli 2019 ] Life – ein Gedicht für Stella Allgemein
[ 12. Juli 2019 ] CF-Cholin-Studie Allgemein

Gehörschutz-Medikament geht in Phase-2-Studie

17. Januar 2019 Kai-Roland Heidenreich

Gelänge der Schutz des Innenohrs, könnte man etwas großzügigere Dosierungen von Aminoglykosiden wie Tobramycin wählen – auf die Nieren muss man allerdings ebenfalls achten. [mehr→]

Ausblick

FDA will über Zulassung der Vertex-Dreifachkombination bis 19.03.2020 entscheiden

Schneller geht’s kaum mehr. [mehr→]
Studien

Translate Bio platzt mit Zwischenergebnissen zum mRNA-Inhalativum MRT5005 heraus

Gerade erst berichteten wir über einen Forschungskontrakt der CFF mit Arcturus zu dessen mRNA-Behandlung, da kommt auch schon Translate Bio mit sensationellen Ergebnissen um die Ecke. [mehr→]
Ausblick

USA: CFF investiert bis zu 15 Mio$ in mRNA-Therapie

Inhalative mRNA-basierte Behandlungsstrategie bekommt starken Support durch die amerikanische CFF („philanthropy meets capitalism“) [mehr→]
Ausblick

MRSA-wirksames inhalatives Teicoplanin geht in Italien in Phase-1-Studie

Italien: In Kürze startet Phase-1-Studie mit bewährtem MRSA-Wirkstoff in inhalativer Darreichungsform [mehr→]
Wissenswertes

Mikrobiom: Starke Hinweise auf großes Puzzlespiel mit kleinen Molekülen

Die prominentesten Mikrobiota des Menschen sitzen im Darm und in der Lunge. Das Verständnis der Zusammenhänge ist bisher sehr dünn. Die Entdeckung nun von über 4.500 kleinen Proteinen, die zum Beispiel signalisieren oder schalten, lässt erahnen, dass ein Wissen, aus dem sich etwa eine medizinische Behandlung ableiten könnte, noch in weiter Ferne liegt. [mehr→]
Allgemein

ECFS Liverpool 2019 – Die Hyperzusammenfassung

Für interessierte Patienten und Angehörige: 58 von 647 Arbeiten, die auf der ECFS vorgestellt wurden. [mehr→]
Wissenswertes

Aerosoltherapie am Minnesota Cystic Fibrosis Center

Interessante Ansichten über Aerosoltherapien, insbesondere auch über Pulmozyme. Hier findet sich die vielleicht beste Erklärung dafür, warum Pulmozyme nicht „einfach mal so“ auf die Medikamentenliste darf. [mehr→]
News

USA: Zulassungsantrag für die Vertex-Dreifachkombination bei FDA

Potentiell bedeutsamste CF-Medikamentenentwicklung wartet nun auf die Zulassung durch die amerikanische Zulassungsbehörde FDA. [mehr→]
Allgemein

Life – ein Gedicht für Stella

Ein Gedicht von Thomas Malenke [mehr→]
Allgemein

CF-Cholin-Studie

Download der PDF des Volltexts der Cholinstudie Was passierte in der Pilotstudie? In dieser sorgfältig geplanten, hochaufwändigen Studie zeigten sich folgende Effekte: Nach 84 Tagen Cholinchlorid-Zufuhr an 10 CF-Patienten in einer sicheren Dosis halbierte sich der Leberfettanteil, die Lungenfunktion ppFEV1 [mehr→]
Allgemein

Filmbesprechung „Drei Schritte zu Dir“ – Die Liebe siegt über die Angst

Thomas Malenke (53,CF), hat Dichten zu seinem Hobby gemacht. Hier beschreibt er in kraftvollen Worten, wie ihn der Film über zwei Liebende mit CF bewegte. [mehr→]
Allgemein

Darmregulation mit Flohsamen

Weniger Flöhe dank Flohsamen? [mehr→]
News

USA: FDA erteilt Zulassung für Symdeko für Kinder von 6-11 Jahren

Nun auch weniger Wechselwirkungen im Vergleich zu Orkambi für Kinder ab 6. „Europa“ wird sich noch ca. bis Q1/2020 gedulden müssen, wenn nicht etwas Ungeplantes dazwischen kommt. Das viel brennendere Thema in vielen europäischen Ländern ist allerdings die Zugänglichkeit zu Modulatortherapien: Die Leistungserbringer sind in den meisten Ländern Europas nicht in der Lage, die Kosten zu erstatten. Ein trauriger Zustand, die ohne Zweifel viele Biografien von Menschen mit CF negativ beeinflussen wird. [mehr→]
Ausblick

„Here comes the sun“ – Erinnerungsprotokoll eines Vortrags von D.R. VanDevanter

Ein nachdenklicher Vortrag zum Status quo und den Aussichten für Menschen mit CF. [mehr→]
News

Vertex entscheidet sich für Zulassungsanträge für Dreifachkombination mit VX-445 (Elexacaftor)

Ausschlaggebend für die Entscheidung war die Bewertung der Punkte Sicherheitsprofil, Verträglichkeit, Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten inkl. hormoneller Verhütungsmittel und Lichtempfindlichkeit. [mehr→]
Hilfreiches

(Hör-)Buchvorstellung: „Panikattacken und andere Angststörungen loswerden“

Mit aktuellen Erkenntnissen der Neuropsychologie negative gegen positive Glaubenssätze austauschen – Ängste aushebeln, Kräfte mobilisieren! [mehr→]
News

USA: Nachfolge in der CFF-Präsidentschaft zum Jahreswechsel 2019/2020

CEO MD Preston W. Campbell geht zum Jahresende in den Ruhestand. Am 01.01.2020 wird vom Stiftungskuratorium MD Michael Boyle als Nachfolger bestellt. Er leitete bisher das Therapeutic Development Network (TDN), dem Quasi-Pendant zur deutschen Forschungsgemeinschaft Mukoviszidose (FGM). [mehr→]
Wissenswertes

FDA lässt Ivacaftor für Säuglinge ab 6 Monaten mit einer von 38 Mutationen zu

Nun darf man gespannt sein, ob den ca. 16% der CF-Babys, die nämlich eine von 38 bestimmten, eher seltenen CF-Mutationen aufweisen und die in den USA nun schon ab 6 Monaten behandelt werden können, die Pankreasfunktion erhalten bleibt. [mehr→]
Studien

Profitieren Leber und Lunge bei CF von Cholin als Nahrungsergänzung?

Verblüffend einfache Nahrungsmittelergänzung führt im Open-Label-Studie zu starken Verbesserungen der Lungenfunktion bei gleichzeitiger Reduktion des Leberfettgehaltes. Kann das noch ein Placebo- oder anderer klinischer Interventionseffekt sein? [mehr→]
Ausblick

Dreifachkombinationen von Proteostasis zeigen gute Ergebnisse, Add-ons eher nicht

Kurze Studiendauer von nur 14 Tage, dennoch gute Anstiege der ppFEV1. Kombinationen des Amplifiers PTI-428 mit Symdeko zeigten zwar Zunahme des CFTR-Proteins, aber keine signifikanten Verbesserungen der ppFEV1. [mehr→]

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