Insgesamt ca. 500 Patientendaten erfasst. Beinahe ALLE Patienten willigten danach in eine Rollover-Studie nach der regulären 24-wöchigen Studienphase ein. Dann erhalten auch die Placebo-Patienten das „Verum“, also das wirklich Medikament – das nennt sich dann „open-label“. [mehr→]

Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [mehr→]

+9,7 Prozentpunkte FEV1 bei F508del/F508del-Patienten, die vorher Tezacaftor/Ivacaftor erhalten hatten, +13,3 Prozentpunkte FEV1 bei Patienten, die F508del + eine ‚minimal function‘-Mutation aufweisen. [mehr→]

Schützt die verhältnismäßig relativ schwache Wirkung auf den CFTR-Kanal von Orkambi (im Vergleich zu Ivacaftor, das nur für eine kleine Patientengruppe funktioniert) besonders kleine Kinder, deren Organe noch nicht so geschädigt sind? [mehr→]

Ceftazidim wird mit Avibactam wieder zur Waffe gegen multiresistenten PA – zumindest in vitro. [mehr→]

Die finanzkräftige AbbVie hat das Potential der Galapagos-Entwicklungen erkannt und nimmt viel Geld in die Hand. [mehr→]

5 Tage ununterbrochene IV mit Galliumnitrit wirkt auf die Keimlast an Pseudomonas aeruginosa, jedoch nicht signifikant. 1 Tag später und auch nochmal 8 Tage später eine leichte Verbesserung der Lungenfunktion. Weitere 2 Wochen später ist diese aber wieder verschwunden. Klingt alles nicht überzeugend. [mehr→]

Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [mehr→]