Quelle / Übersetzung ohne Gewähr
| Vorbemerkung
Eine gut funktionierende Therapie mit Verdauungsenzymen ist nach wie vor nicht häufig nicht gegeben: Manche Patienten haben selbst unter hochdosierten Enzymen Fettstühle. Mit Rainfarns Pankreafix existiert zwar ein ebenfalls ein Präparat mit auf dem Papier sehr guten Eigenschaften. In der Praxis gelingt es jedoch nur den wenigsten Patienten, damit schweinepankreasbasierte Medikamente gänzlich zu ersetzen – obwohl eine gleichgroße Kapsel davon sogar eine deutlich höhere enzymatische Power besitzt. Wahrscheinlich liegt das eigentliche Problem in der Freisetzungskinetik im Duodenum (Zwölffingerdarm) – aufgrund einer dort ebenfalls häufig gestörten Bikarbonatausschüttung unterscheiden sich auch traditionelle Produkte wie Kreon, Panzytrat etc. in ihrer Wirksamkeit – wahrscheinlich, weil die magensaftresistente Hülle die Enzyme am Wunschort nicht so freisetzt, wie es sich die Erfinder wünschen. Ein gutes Produkt wird sich daher an dieser Problematik bewähren müssen und gar nicht so sehr daran, wie stark die enzymatische Kraft des Medikaments ist. Was kein Medikament lösen kann: wenn die Oberfläche der Darmschleimhaut dermaßen mit Schleim überzogen ist, dass sie schon von vornherein nicht im erforderlichen Maß Nährstoffe aufnehmen kann. |
AzurRx startet Phase 2 der klinischen Studie MS1819-SD bei CF-Patienten mit EPI
AzurRx BioPharma gab bekannt, dass es eine klinische Phase-2-Studie gestartet hat, in der die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der MS1819 Spray Dried (MS1819-SD) Therapie bei Mukoviszidose-Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI) getestet wird.
Die Studie wurde im Oktober von der U.S. Food and Drug Administration genehmigt.
Viele CF-Patienten entwickeln EPI als Folge von Schleimansammlung und nachfolgender Verstopfung der Pankreasgänge. Aufgrund der eingeschränkten Freisetzung von Verdauungsenzymen haben diese Patienten Probleme bei der Verdauung und Aufnahme von Fetten, Kohlenhydraten und Proteinen. Die aktuelle Standardbehandlung ist eine Schweine-Pankreas-Enzymersatztherapie (PERT), eine Mischung aus Pankreasenzymen, die von Schweinen stammen.
MS1819-SD ist eine aus Hefe gewonnene (Yarrowia lipolytica) Studientherapie, die entwickelt wurde, um die begrenzte Fettverdauung von Patienten mit EPI wiederherzustellen.
Die neue Studie mit dem Namen OPTION (NCT03746483) wird MS1819-SD mit dem aktuellen porcinen PERT bei CF-Patienten mit EPI vergleichen. Die sechswöchige Studie wird die Fettverdauung durch Messung des Koeffizienten der Fettabsorption (CFA) der Patienten bewerten, einem Standardtest, der die Fettverdauung untersucht.
OPTION ist eine so genannte Crossover-Studie, d.h. die Teilnehmer erhalten sowohl die Testbehandlung als auch die Referenzbehandlung in zwei getrennten Zeiträumen (mit einem Washout zwischen den beiden Zeiträumen).
Die Patientenrekrutierung richtet sich an ca. 30 CF-Patienten im Alter von 18 Jahren und älter. Der Abschluss der Studie und erste Ergebnisse werden für 2019 erwartet.
„Wir sind sehr dankbar für den Beitrag der FDA zur Gestaltung unserer Crossover-Studie und die positiven Rückmeldungen aus dem Therapeutics Development Network der Cystic Fibrosis Foundation, das es uns ermöglicht, auf ihre 89 akkreditierten US-amerikanischen Pflegezentren zuzugreifen“, sagte James Pennington, MD, Chief Medical Officer von AzurRx, in einer Pressemitteilung.
Das Cystic Fibrosis Institute ist einer der an der OPTION-Studie beteiligten Standorte.
„Wir freuen uns, als erster Standort in der OPTION-Studie tätig zu sein“, sagte Dr. Steven R. Boas, Präsident und CEO des Instituts. „Ich glaube, dass MS1819-SD das Potenzial hat, das Leben der Patienten zu verbessern, indem es ihre Tablettenmenge reduziert, die bis zu 40 Verdauungsenzymtabletten pro Tag betragen kann. Aufgrund meiner 27-jährigen Erfahrung in der Behandlung von CF-Patienten werden chronische Verdauungsprobleme oft als eines ihrer Hauptanliegen genannt, was auch durch die Literatur unterstützt wird. MS1819-SD könnte eine vielversprechende Lösung für dieses wichtige, unerfüllte Bedürfnis bieten.“
Eine frühere Phase-2a-Studie, in der MS1819-SD bei Patienten mit chronischer Pankreatitis, einer weiteren Ursache von EPI, getestet wurde, zeigte, dass die Behandlung sicher und gut verträglich war. Darüber hinaus führte die MS1819-SD-Behandlung, obwohl die Studie nicht zur Überprüfung der Wirksamkeit befähigt war, zu einem signifikanten (21,8%) Anstieg der CFA gegenüber den Anfangswerten.
„Der Start der OPTION-Studie mit MS1819-SD bei Patienten mit CF ist ein bedeutender Meilenstein für AzurRx und folgt unserer erfolgreichen Phase 2 EPI-Studie bei Patienten mit chronischer Pankreatitis, die sowohl Sicherheit als auch statistisch signifikante Wirksamkeit bewiesen hatte“, sagte Thijs Spoor, CEO von AzurRx. „Wir freuen uns auf diese Studie und darauf, zu zeigen, dass sie einen sinnvollen Unterschied für die Patienten machen kann.“
Hinterlasse jetzt einen Kommentar