Phase 2a-Studie zeigt: Therapie mit RPL554 verbessert die Lungenfunktion von CF-Patienten

Ergänzung vom 11.01.2019: Der Hersteller hat kürzlich von der FDA einen INN (deutsch: Internationaler Freiname) für RPL554 erhalten: Ensifentrine. 

Quelle / Übersetzung (ohne Gewähr) mit Hervorhebungen

Verona Pharma’s vernebeltes RPL554 kann die Lungenfunktion bei Patienten mit Mukoviszidose signifikant verbessern, so die Top-Line-Daten einer klinischen Phase-2a-Studie.

Die neuesten Ergebnisse zeigten, dass die einmalige Verabreichung von hohen und niedrigen Dosen des Prüfpräparats die forcierte Einsekundenkapazität (FEV1) erhöht. Dieser signifikante positive Effekt hielt mindestens acht Stunden an.

Darüber hinaus zeigte RPL554 günstige Stabilitäts- und Verteilungsprofile und wurde von den Patienten gut vertragen. Das Sicherheitsprofil war ähnlich wie bei früheren klinischen Studien, ohne dass zusätzliche Bedenken gemeldet wurden.

„Eine um sechs Prozent nachhaltige Verbesserung von der Grundlinie in FEV1 nach einer Einzeldosis ist sehr beeindruckend in dieser Gruppe von CF-Patienten“, sagte Andres Floto, Wellcome Trust Senior Investigator und Professor an der Universität Cambridge, und leitender Prüfarzt der Studie, in einer Pressemitteilung.

Die positiven Ergebnisse, die die Wirksamkeit des führenden Medikamentenkandidaten von Verona Pharma belegen, unterstützen die Entwicklung von Verona Pharma als Therapie für CF, sagten Forscher.

RPL554 ist ein inhalativer dualer Inhibitor von zwei Enzymen, PDE 3 und 4, die Verona als entzündungshemmende und bronchialerweiternde Wirkung entwickelt hat. Es befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung von chronisch-obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) und CF.

Diese Phase-2a-Studie (NCT02919995) sollte die Verträglichkeit sowie die Stabilität und das Ansprechen von RPL554 bei der Verabreichung an CF-Patienten untersuchen. Zehn Patienten wurden in die Studie aufgenommen, die im Papworth Hospital in Großbritannien durchgeführt wurde.

Die Teilnehmer wurden randomisiert, um ein Placebo oder RPL554 zu erhalten, entweder in 1,5 mg oder 6,0 mg Einzeldosen, die mit einem Vernebler verabreicht wurden.

„Wir freuen uns über diese interessanten Ergebnisse und darüber, dass unsere Investitionen in diesem Bereich weiterhin vielversprechend sind. Wir freuen uns auf die nächsten Schritte bei der Entwicklung von RPL554 zur Behandlung der Mukoviszidose“, sagte Janet Allen, Direktorin für Strategie und Innovation bei der britischen Stiftung für Cystische Fibrose.

Unterstützt wurde die Studie durch die Stiftung in der Form, dass Verona Pharma im Oktober 2016 mit dem zweiten Venture and Innovation Award ausgezeichnet wurde.

„Während wir glauben, dass diese Ergebnisse die weitere Entwicklung des Medikaments bei CF unterstützen, warten wir auf die Ergebnisse unserer laufenden Phase-2b-Studie[2016-005205-40] für die Erhaltungstherapie von COPD, für die wir Anfang des zweiten Quartals 2018 Top-Line-Daten erwarten, um den zukünftigen therapeutischen Schwerpunkt der RPL554-Entwicklung zu priorisieren“, sagte Jan-Anders Karlsson, CEO von Verona Pharma.

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