8 Fragen und Antworten zu Trikafta (Vertex-„Dreifachkombination“)

Wenn großes Interesse auf eine noch dürftige Informationslage stößt...

ACHTUNG: WORK IN PROGRESS

Alle Angaben sind noch unter großem Vorbehalt. Genauere Informationen sind möglicherweise im CF-Zentrum verfügbar, besonders, wenn es sich um ein großes handelt.

Wir bemühen uns um kontinuierliche Aktualisierung aller Informationen. Die Recherche ist allerdings nicht ganz einfach.

Für welche Patienten wird Trikafta voraussichtlich in den EU zugelassen?

Zwar hatte Vertex die Studien für Patienten mit einer F508del-Allel sowie einer von über 200 genau benannten zweiten Allel angemeldet (auch F508del, also dann F508del-Homozygotie). Im Laufe der Studie zeigte sich allerdings wohl, dass die Wirkung über alle Mutationen gleichermaßen vorhanden war, sodass eine Differenzierung der zweiten Allel nicht mehr erforderlich schien.

Dem scheint die FDA gefolgt zu sein, sodass es in den USA für alle Patienten mit mindestens einer F508del-Allel zugelassen wurde. Es besteht die Hoffnung, dass diese Zulassungspraxis auch in Europa übernommen wird. Damit wäre das Problem der vielen Mutationen gelöst, für die es nur einzelne oder wenige Patienten gibt, die nicht für die Studien identifiziert werden konnten. Vielleicht konnten sie auch aus bestimmten Gründen an den Studien nicht teilnehmen.

Welche Patienten sollten Trikafta wohl nicht nehmen?

  • Patienten mit einer schweren Leberfunktionsstörung (Child-Pugh Klasse C) wird lt. US-Verschreibungsinformationen abgeraten.
  • Für Patienten mit mittlerer Leberfunktionsstörung (Child-Pugh Klasse B) wird ein verringertes Dosisschema empfohlen.
  • Insbesondere sollte man bei einem Anstieg der Leberenzyme ALT (auch ALAT oder früher GPT genannt) oder AST (auch ASAT oder früher GOT genannt) um mehr als das 5-fache der oberen Norm die Anwendung unterbrechen. Wenn gleichzeitig das Bilirubin um mehr als das 2-Fache der oberen Norm abweicht, gilt für die vorbenannten ALT und AST schon das 3-Fache der oberen Norm als Unterbrechungskriterium!
  • Es können natürlich immer weitere individuelle medizinische Gründen gegen die Anwendung des Medikaments sprechen. Das kann nur das Behandlungsteam mit dem Patienten ermitteln. Auf diese Selbstverständlichkeit müssen wir an dieser Stelle noch einmal hinweisen.

Wann erfolgt voraussichtlich die Zulassung für Deutschland?

Bisher sind wir davon ausgegangen, dass die Zulassung spätestens ab 01/2021 erfolgen könnte. Die FDA hat Trikafta allerdings bereits am 21.10.2019 zugelassen. Obwohl sie sich selbst eine bereits priorisierte Frist bis März 2020 gegeben hatte, brauchte es also nur zwei Monate nach Einreichung des entsprechenden Antrags durch den Hersteller. Daher darf mittlerweile Grund zur Hoffnung bestehen, dass die EU-Zulassung bereits zwischen Juni und September 2020 erfolgen wird.

Welche Begriffe gibt es für Medikamenten-Programme vor der Zulassung

Folgende Programme sind gleichbedeutend. Übrigens scheint Vertex sich auch nicht ganz entscheiden zu können, welchen Begriff sie anwenden wollen.

  • Expanded Access Program (EAP) – Programm zum erweiterten Zugriff
  • Managed Access Program (MAP) – Programm zum verwalteten Zugriff
  • Early Acess Program (EAP) – Programm zum frühen Zugriff
  • Compassionate Use Program (CUP) –Programm zur Nutzung in Härtefällen

Es handelt sich um Programme, um noch vor einer Zulassung für ein Medikament für dringliche „Fälle“ den Zugang zu regeln.

Für Patienten aus Deutschland: Kann ich schon vor der EU-Zulassung das Medikament bekommen?

Unter gewissen Voraussetzungen könnte dies funktionieren.

Der Hersteller sagt dazu sinngemäß u.a. Folgendes:

  • Patient schwer oder lebensbedrohlich krank
  • Objektiv belegt, dass Patient ein dringliches Bedürfnis danach hat
  • Keine vergleichbaren oder zufriedenstellenden alternativen Therapien
  • Patient kann nicht (mehr) an einer klinischen Studie für das Produkt teilnehmen
  • Personal und Ressourcen stehen zur Verfügung, um das Produkt bereitzustellen, zu interpretieren als: es muss zumeist ein großes CF-Zentrum sein

Wer bezahlt die Medikation?

Der Hersteller übernimmt für max. 12 Monate die Kosten für das Medikament bis zur Zulassung

Wie geht der Patient am besten vor?

Der Hersteller empfiehlt Patienten, zunächst mit ihrem Behandlungsteam die Eignung für die Teilnahme an einer Studie zu klären. Sollte das Team der Ansicht sein, ein „erweiterter Zugriff“ sei die einzige Option, kann es sich an den Hersteller wenden, um eine formelle Anfrage im Namen des Patienten zu stellen.

Vertex:„Der antragstellende Arzt muss sich damit einverstanden erklären, gegebenenfalls entsprechende Genehmigungen der Aufsichts- und Ethikkommission einzuholen und alle anderen von Vertex definierten Sicherheits-, Überwachungs- und Patienteneinverständnisanforderungen einzuhalten. Anträge auf erweiterten Zugang dürfen nur von zugelassenen Ärzten über Vertex Global Medical Information gestellt werden. Vertex wird den Eingang der Anfragen innerhalb von fünf Werktagen bestätigen.

Vertex verpflichtet sich, alle Anträge auf erweiterten Zugang fair und gerecht zu bewerten.

Alle Anträge werden von medizinischen Fachleuten bewertet und Entscheidungen auf der Grundlage wissenschaftlicher Erkenntnisse getroffen, die dem Unternehmen zum Zeitpunkt des Antrags zur Verfügung stehen. Bitte kontaktieren Sie Global Medical Information, wenn Sie Fragen oder Wünsche nach einem erweiterten Zugang zu Vertex-Medikamenten oder Prüfpräparaten haben.“

Wo kann man sich telefonisch beim Hersteller nach Möglichkeiten erkundigen?

Nun ja, es gibt für den deutschsprachigen Raum folgende Info-Telefonnummern. Allerdings konnten wir bei einem Testanruf unter der deutschen Nummer am 29.10.2019 feststellen, dass speziell zum Expanded Access Programm (EAP) (nennt sich auch manchmal Managed Access Programm, MAP) noch keine Informationen vorliegen. Allerdings werden wir dazu noch zurückgerufen.

  • Deutschland: 0800-723-5282 (dann Taste „2“ für Patienten und Behandler zu CF-Medikamenten)
  • Österreich: 0800‐080‐062 (können wir aus Deutschland nicht testen)
  • Schweiz: 0800‐00‐0054 (ebenfalls nicht überprüfbar aus Deutschland)

Chronologie und weitere Informationen

06.03.2019

Vertex-Dreifachkombination mit VX-445 bewährt sich auch in zwei Phase-3-Studien

23.07.2019

USA: Zulassungsantrag für die Vertex-Dreifachkombination bei FDA

20.08.2019

FDA will über Zulassung der Vertex-Dreifachkombination bis 19.03.2020 entscheiden

21.10.2019

FDA genehmigt im Rekordtempo Trikafta für ca. 90% der Menschen mit CF

 

 

 

Hinterlasse jetzt einen Kommentar

Kommentar hinterlassen

E-Mail Adresse wird nicht veröffentlicht.


*