Trikafta (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)

Leber-Transplantatleistungen können bei CF über die Jahre hinweg beschleunigt nachlassen. Nicht selten bildet sich mit der Zeit erneut eine Lebervergrößerung als Zeichen einer Fettleber.

Nun hat eine kleine Studie bei 8 von 10 Patient:innen gezeigt: Trikafta (EU: Kaftrio + Kalydeco) funktioniert in solchen Fällen ziemlich unproblematisch.
Hinzu kommen der potentiell bessere Erhalt etwa der Lungenfunktion, des Gewichts und des Allgemeinzustands. [mehr→]

Vorbemerkung: Auch in der EU wurde eine Zulassungserweiterung beantragt. Der Nutzen der nun in den USA erfolgten Zulassung könnte für besonders dringliche Fälle gegeben sein, da bereits jetzt Anträge auf Kostenübernahme eines Arzneimittelimports bei den Krankenkassen damit gut begründet werden können. Eine Chance also auf Zeitgewinn etwa bei rapidem, anderweitig [mehr→]