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Neue Adrulipase-Formulierung für Proof-of-Concept Phase 2-Studie angemeldet
Therapie kann den Tablettenbedarf zur Behandlung der exokrinen Pankreasinsuffizienz bei CF verringern
First Wave BioPharma hat eine neue optimierte Formulierung von Adrulipase entwickelt, einem aus Hefe gewonnenen Enzym zur Behandlung der exokrinen Pankreasinsuffizienz bei Menschen mit Mukoviszidose (CF).
Die neue Formulierung sorgt dafür, dass das Enzym in säurebeständige Mikrogranulate verpackt und vor der sauren Umgebung des Magens geschützt wird. Das Enzym erreicht somit den Zwölffingerdarm – den ersten Teil des Dünndarms, in dem die Verdauung der Nahrung fortgesetzt wird – und vermischt sich mit der Nahrung, um seine therapeutische Wirkung zu entfalten.
„Wir freuen uns darauf, dieses Potenzial in einer klinischen Studie der Phase 2 zu untersuchen, die wir voraussichtlich noch vor Jahresende beginnen werden“, sagte James Sapirstein, Präsident und CEO von First Wave, in einer Pressemitteilung. „Wir hoffen, dass wir mit dieser verbesserten Formulierung der Verbesserung des Lebens von Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz im Zusammenhang mit zystischer Fibrose und chronischer Pankreatitis einen wichtigen Schritt näher gekommen sind.“
Exokrine Pankreasinsuffizienz (EPI) ist eine häufige Erkrankung bei Patienten, bei denen Mukoviszidose diagnostiziert wurde. Sie ist dadurch gekennzeichnet, dass sich in der Bauchspeicheldrüse zäher Schleim ansammelt, der die Freisetzung von Verdauungsenzymen in den Darm blockiert, die bei der Verdauung, insbesondere von Fetten, helfen.
Die derzeitige Standardbehandlung für diese Mukoviszidose-Komplikation ist die Pankreasenzym-Ersatztherapie mit Schweinen (PERT), einem Cocktail aus vom Schwein abgeleiteten Versionen der fehlenden Enzyme.
Was ist Adrulipase alfa?
Adrulipase alfa, wie diese potenzielle Therapie jetzt genannt wird, ist eine aus Hefe gewonnene Lipase (fettverdauendes Enzym). First Wave entwickelt es als eine nicht aus Tieren gewonnene und lebenswichtige Behandlung für Patienten. Das Unternehmen meldete kürzlich zwei neue Patente für Adrulipase an.
First Wave plant, bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA eine Änderung seines Antrags auf Zulassung eines neuen Medikaments einzureichen, um die neue Formulierung von Adrulipase in einer klinischen Studie der Phase 2 zu testen.
Die Formulierung mit verzögerter Freisetzung soll nach Angaben des Unternehmens zu einem konsistenten Fettabsorptionskoeffizienten (CFA=Coefficient of Fat Absorption), ein Maß für den Prozentsatz des absorbierten Fetts in der Nahrung) von mehr als 80 % führen. Ein CFA-Wert von über 80 % gilt als Schwellenwert für den therapeutischen Nutzen bei Patienten mit EPI im Zusammenhang mit Mukoviszidose und bei Menschen mit chronischer Pankreatitis, einer Erkrankung, bei der die Bauchspeicheldrüse durch eine Entzündung geschädigt ist.
„Wir freuen uns, berichten zu können, dass die neue Adrulipase-Formulierung in jeder Hinsicht besser abschneidet als frühere Versionen des Medikaments“, so Sapirstein.
Außerdem wird erwartet, dass die neue Formulierung die Anzahl der benötigten Tabletten – derzeit bis zu 40 Kapseln pro Tag – erheblich reduzieren wird, um die gewünschte therapeutische Wirkung zu erzielen. Die Verringerung dieser Anzahl ohne Beeinträchtigung der Wirksamkeit ist ein wichtiges Ziel für die Patienten, so das Unternehmen.
First Wave hat auch herausgefunden, wie der Herstellungsprozess von Adrulipase verbessert werden kann, und hofft, die Produktionsausbeute deutlich zu erhöhen und die Kosten zu senken.
„Die Auswahl der enterischen [intestinalen] Mikrogranulat-Technologie zur Medikamentenverabreichung ist das Ergebnis umfangreicher Forschungsarbeiten von First Wave BioPharma und unserem Partner für die Formulierung der Medikamentenverabreichung, Pace Life Sciences, zur Entwicklung und Herstellung der optimierten Adrulipase-Formulierung“, so Sapirstein.
Die Forschungsergebnisse, die der optimierten Adrulipase-Formulierung zugrunde liegen, werden in einem Poster mit dem Titel Formulation Development of Enterically Protected Spray Dried Dispersions of Adrulipase auf der vom 16. bis 19. Oktober in Boston stattfindenden Jahrestagung der American Association of Pharmaceutical Scientists, PharmSci 360, vorgestellt.
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