Wichtige Nachricht für Patient:innen mit Gating/Residualfunktionsmutation. Die Europäische Kommission hat Kaftrio+Ivacaftor für Patienten ab 12 mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen. [mehr→]

Quelle / Übersetzung ohne Gewähr, Hervorhebungen durch den Übersetzer Lungenerkrankung bei CF-Patient:innen in Studie trotz „normaler“ Lungenfunktion nachweisbar Anzeichen einer Lungenerkrankung waren bei den meisten Mukoviszidose (CF)-Patient:innen mit normaler Lungenfunktion in einer kleinen Studie offensichtlich und mit einer höheren Anzahl [mehr→]

In paar Monaten könnten (endlich) die ersten Verträglichkeitsstudien (Phase 1) an Menschen erfolgen. [mehr→]

Für Studien steht nun ein hoch leistungsfähiges Computerwerkzeug zur Verfügung, mit dem sich viele CT-Scan-Datensätze automatisiert beurteilen lassen. Aber auch in Ergänzung zum erfahrenen Bildgebungsdiagnostiker lassen sich Fehler in der Diagnosestellung und Verlaufsbeurteilung unabhängig von Tagesformen oder Erfahrung verringern oder ganz vermeiden. [mehr→]

Patient:innen, die bisher aufgrund ihrer Mutationskombination nur für Symkevi/Kalydeco infrage kamen, haben voraussichtlich in Kürze eine mit Kaftrio/Kalydeco eine bessere Therapieoption. [mehr→]

Laborarbeit zeigt die Wirksamkeit eines künstlichen Enzyms bei der Zerstörung eines Pseudomonas aeruginosa (PA)-Biofilms. [mehr→]

Nach einer kurzfristig anberaumten Sondersitzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (PRAC) am 18.03.2021 um 17 Uhr erklärte die Direktorin der EMA, Emer Cooke, der Impfstoff von AstraZeneca sei eine nach wie vor eine sichere und wirksame Option, um COVID-19 zu verhindern. [mehr→]

Eine zwingende Sicherheitsmaßnahme der EMA, deren Nutzen-/Risikoverhältnis selbst ein wenig zweifelhaft zu sein scheint. Aber Ordnung muss natürlich sein. [mehr→]