Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]

Allein die CFF gibt 8,4 Mio$ für Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Plattform her, einer ursachennah agierenden Technologie, die (nicht nur) Perspektiven für Patient:innen bieten könnte, für die auf absehbare Zeit keine CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. [mehr→]

Orkambi weist im Vergleich zu Kaftrio eine deutlich schwächere Wirkung auf. Gleichwohl stabilisiert es vielfach bei kleinen Kindern im Langzeitverlauf. [mehr→]

Eine Reihe von Mechanismen bakterieller Evolution findet bereits ohne antibiotischen Druck nach der Besiedlung statt. Verliert man nur Zeit und Optionen, wenn man abwartet, um die Beschwerlichkeit der Therapie zu umgehen? [mehr→]

…sind Dein Eigentum!  Lediglich persönliche Aufzeichnungen des oder der Behandler:in sind davon ausgenommen. Ermuntere Deine medizinischen Versorger:innen regelmäßig dazu, dir unaufgefordert Dokumente wie Arztbriefe, Labormitteilungen oder etwa Bildgebungsbefunde in Kopie zukommen zu lassen. Sinnvoll ist es umgekehrt, wenn Du über [mehr→]

Enzymergänzungsmittel, die Pankreatin enthalten (etwa Kreon, Pangrol, Panzytrat) verlieren schon nach wenigen Stunden im heißen Auto ihre entscheidenden Eigenschaften. Bedenke, dass auch eine Plastikbox unter Sonnenbestrahlung oder ganz einfach bei Lufttemperaturen von 50-60°C im Inneren eines sonnenbestrahlten Autos ganz schnell [mehr→]

Wer sich (richtig) spürt, hat den Vorteil. [mehr→]

Eine Übersicht der deutschsprachigen HIT-CF-Newsletter-Ausgaben. [mehr→]