Für Patienten etwa mit 2 Stopp-Mutationen ist derzeit keine CFTR-Modulatortherapie verfügbar. Diese hier könnte ein Ausweg sein, aber auch ergänzend für diejenigen Patient*innen, die aus anderen Gründen keinen Zugang zu solch einer Therapie haben oder deren Therapie nicht gut genug wirkt. [mehr→]

USA: Ab ca. Dezember 2020 könnten dort 600 Patienten mit „bestimmten seltenen“ CF-Mutationen neu versorgt sowie 1.100 Patienten auf eine wirksamere CFTR-Modulatorenkombination hochgestuft werden. [mehr→]

Wie zuvor schon sind wir in freundlicher Zusammenarbeit mit der Cystische Fibrose Hilfe Oberösterreich auch diesmal der Bitte der CF Europe nachgekommen, den aktuellen Newsletter der europäischen CF-Society (ECFS) ins Deutsche zu übersetzen. Da er noch nicht in der Auflistung [mehr→]

Nachdem kürzlich die Kaftrio-Zulassung für „alle F508del-Patienten außer…“ in der EU erteilt wurde, nun der Antrag, der das lösen soll, wenn die Behörde dem folgt und eine Zulassung erteilt. [mehr→]

Die Zulassung der CFTR-Modulatorenkombination Trikafta/Kaftrio für Kinder rückt näher. Entsprechende Studien, die ähnlich gut wie zuvor schon bei den erwachsenen Patient*innen gelaufen sind, werden im 4. Quartal bei der FDA (USA) eingereicht. Meistens etwa ein halbes Jahr später geht ein Zulassungsantrag an die europäische Behörde (EMA). [mehr→]

Wichtiger Meilenstein in der Behandlung nun in einigen Gebieten Europas verfügbar. [mehr→]

NTM-Infekte sind auch bei CF eher selten, aber möglicherweise schwierig im Handling. Da scheint ein sensibler Ausschlusstest wünschenswert.  [mehr→]

Patienten, die bisher mit einer F508del für Kalydeco oder Symkevi behandelt wurden, haben nun auch in der EU die Perspektive, von Kaftrio zusätzlich zu profitieren. Geduld bleibt aber weiterhin erforderlich. [mehr→]