Ausblick
STOP-Studie: SPI-1005 reduziert gehörschädigende Wirkungen von Tobramycin erheblich
SPI-1005 (Ebselen) reduziert Innenohrschäden um mehr als die Hälfte. Die Details zu Ergebnissen einer Phase-2-Studie. [mehr→]
Ausblick
Ausblick
Was sind die offenen Fragen drei Jahre nach der Zulassung von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor?
Sind die hin und wieder unter ETI beobachtbaren Änderungen des mentalen Zustands die unvermeidliche Folge des Gewinns an CFTR-Funktion im zentralen Nervensystem, das zuvor noch nie funktionelles CFTR hervorgebracht hatte, aber jetzt mit Chloridkanalaktivitäten umgehen muss, die von Anfang an vollständig von anderen Teilen des neuronalen Netzwerks kompensiert worden waren? [mehr→]
Ausblick
USA: CFF investiert bis zu zwei Millionen Dollar in Gentherapie mit Polymer-Nanopartikeln (PNP)
Die CFF fördert mit Millionenbeträgen die Entwicklung einer über Polymer-Nanopartikel ins Lungengewebe inhalativ „auszuliefernde“ Boten-RNA (mRNA)-Gentherapie. [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
Sensationell: CFF hat in 3 statt 5 Jahren über 100 Mio. Dollar für Forschungsinitiative gegen Infektionen verplant
In gefühlter Windeseile wurden von der US-amerikanischen CFF umgerechnet 100 Mio. Euro in Forschungsvorhaben verplant, und das „nur“ in die Infektionsforschung. Dieser Artikel gibt eine Übersicht über die große Anzahl geförderter Industrieprojekte aus diesem Bereich. [mehr→]
Ausblick
Verbessern Ectoin-Inhalate die Wirkung von CFTR-Modulatoren?
Ectoin-Inhalate sind seit einigen Jahren freiverkäuflich verfügbar und ausgezeichnet verträglich. Nun gibt es Hinweise, dass Ectoin in der Lunge auch bei CF nützlich sein kann. [mehr→]
Ausblick
Boehringer Ingelheim lizensiert inhalative lentivirale Gentherapie (BI3720931) zur weiteren Entwicklung
Vorbemerkung: Wenn überhaupt, dann wird es wahrscheinlich bis zu 10 Jahre dauern, bis diese auf Lentivirus-„hüllen“ basierende Methode am Menschen in ausreichendem Maße (Langzeit-)Sicherheit und (Langzeit-)Wirksamkeit abschließend bewiesen haben wird. Sucht man im Internet nach Lentiviralen Vektoren, liest man, dass sie einerseits sehr langlebig seien, aber andererseits potentiell krebserregend, [mehr→]
Ausblick
USA: Mukoviszidose-Stiftung CFF steckt 21,5 Mio. Dollar in mutationsunabhängige, inhalative Gen-Therapie!
Eine adenovirusvektorbasierte Therapie soll ihren Weg zu menschlichem Lungengewebe finden. Die US-amerikanische Mukoviszidose-Stiftung wird in Kürze allein in diese Entwicklung 21,5 Mio. Dollar gesteckt haben. [mehr→]
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EU: Kaftrio-Zulassung für Kinder wahrscheinlich noch in 2021
Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]
Ausblick
28,5 Mio$ für Plattform-Ansatz („ASO“) – Hoffnung für seltene Mutationen!
Allein die CFF gibt 8,4 Mio$ für Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Plattform her, einer ursachennah agierenden Technologie, die (nicht nur) Perspektiven für Patient:innen bieten könnte, für die auf absehbare Zeit keine CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
USA: Millionenunterstützung für NO-Inhalations-Studie
Ein hochinteressanter Ansatz, Bakterien in der Lunge mit einem einfachen Gas zu bekämpfen, das aus der Umgebungsluft erzeugt wird. Weil es kein Aerosol (Tröpfchennebel) ist, verteilt es sich optimal in allen belüftbaren Bereichen der Lunge. Über 2 Mio stellt die amerikanische CFF nun für eine Pilotstudie bereit. [mehr→]