Ausblick

Die Zulassung der CFTR-Modulatorenkombination Trikafta/Kaftrio für Kinder rückt näher. Entsprechende Studien, die ähnlich gut wie zuvor schon bei den erwachsenen Patient*innen gelaufen sind, werden im 4. Quartal bei der FDA (USA) eingereicht. Meistens etwa ein halbes Jahr später geht ein Zulassungsantrag an die europäische Behörde (EMA). [mehr→]

Patienten, die bisher mit einer F508del für Kalydeco oder Symkevi behandelt wurden, haben nun auch in der EU die Perspektive, von Kaftrio zusätzlich zu profitieren. Geduld bleibt aber weiterhin erforderlich. [mehr→]

Krisen bergen Möglichkeiten: Was wäre gar, wenn es Teil der CF-Routine wäre, wöchentlich die Lungenfunktion (FEV1 + MEF25) zuhause zu bestimmen und per App einzuschicken? Science fiction? [mehr→]

Vorbemerkung: Da es aus dem Text nicht klar hervorgeht, weisen wir darauf hin, dass funktionsfähiges CFTR sowohl in Zellinien kultivierter Atemwegsepithelien als auch intestinalen Organoiden nachgewiesen wurde. Wir haben uns daher und auch nur ausnahmsweise dazu hinreißen lassen, über diese [mehr→]

Schneller geht’s kaum mehr. [mehr→]

Inhalative mRNA-basierte Behandlungsstrategie bekommt starken Support durch die amerikanische CFF („philanthropy meets capitalism“) [mehr→]

Italien: In Kürze startet Phase-1-Studie mit bewährtem MRSA-Wirkstoff in inhalativer Darreichungsform [mehr→]

Ein nachdenklicher Vortrag zum Status quo und den Aussichten für Menschen mit CF. [mehr→]