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CF-Gentherapie 4D-710 erhält Sonderstatus für seltene pädiatrische Erkrankungen
FDA-Entscheidung folgt auf vielversprechende Daten der ersten Patienten in der AEROW-Studie
Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat 4D-710, einer inhalativen Gentherapie für Menschen mit Mukoviszidose (CF), einen Spezialstatus für die Behandlung einer seltenen pädiatrischen Erkrankung zuerkannt.
Dies bedeutet, dass 4D Molecular Therapeutics (4DMT) im Falle der Zulassung seiner Gentherapie Anspruch auf einen Priority Review Voucher (Kupon für beschleunigte Überprüfung) der FDA hat. Ein solcher Gutschein kann in einem Antrag für ein anderes Produkt verwendet werden oder an ein anderes Unternehmen übertragen oder verkauft werden. Mit dem Programm soll die Entwicklung von Therapien für schwere oder lebensbedrohliche seltene Krankheiten gefördert werden, von denen in erster Linie Menschen im Alter von 18 Jahren und jünger betroffen sind.
„Der FDA-Sonderstatus für seltene pädiatrische Erkrankungen ist ein sehr wichtiger Meilenstein in unserem Entwicklungsprozess für 4D-710 und unterstreicht den dringenden Bedarf an neuen therapeutischen Optionen für Menschen, die mit der Lungenerkrankung CF leben, einschließlich Kindern, insbesondere für diejenigen, die für die derzeit verfügbaren krankheitsmodifizierenden Therapien nicht in Frage kommen“, sagte David Kirn, MD, Mitbegründer und CEO von 4DMT, in einer Pressemitteilung des Unternehmens.
Mukoviszidose wird durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht, die zu einer fehlenden oder fehlerhaften Produktion des CFTR-Proteins führen. Mutationen in CFTR führen dazu, dass in mehreren Organen zäher Schleim produziert wird.
Wie wirkt 4D-710 bei CF??
4D-710 soll den Lungenzellen eine gesunde Version des Gens, CFTRdeltaR genannt, zuführen, die so optimiert wurde, dass eine hohe Produktion des Proteins möglich ist, unabhängig von der Art der Mutation im CFTR-Gen.
Die Entscheidung der FDA folgt auf vielversprechende Daten der ersten Patienten, die in die klinische Phase-1/2-Studie AEROW (NCT05248230) aufgenommen wurden, in der 4D-710 bei Menschen mit Mukoviszidose getestet wird, die für keinen der derzeitigen CFTR-Modulatoren in Frage kommen oder diese nicht vertragen.
Von den zunächst aufgenommenen sieben Patienten erhielten drei die Gentherapie in einer Dosis von 1E15 Vektorgenomen, während die anderen vier eine höhere Dosis erhielten – 2E15 Vektorgenome.
Eine Sicherheitsanalyse ergab, dass 4D-710 gut vertragen wurde und keine klinisch bedeutsamen akuten Sicherheitsprobleme auftraten.
Eine Analyse von Lungengewebe, das allen Patienten durch Biopsie entnommen wurde, ergab, dass 98 % oder mehr der Epithelzellen, die die Atemwege auskleiden, nachweisbares CFTR-Protein aufwiesen. Die CFTR-Konzentrationen waren mindestens viermal höher als in normalen Lungen und etwa zehnmal höher als bei CF-Patienten üblich.
Bei den drei Patienten, die die niedrigere Dosis erhielten, wurde nach einem Jahr Behandlung eine klinisch bedeutsame Verbesserung der Lebensqualität festgestellt.
Auf der Grundlage dieser Daten wird die nächste Gruppe von AEROW-Teilnehmern eine niedrigere Dosis von 5E14-Vektorgenomen testen.
Weitere Zwischenergebnisse der AEROW-Studie, für die noch Teilnehmer an Standorten in den USA rekrutiert werden, werden für Mitte des Jahres erwartet. Ein Update zu den Plänen für eine künftige klinische Studie wird nach Angaben von 4DMT in Kürze erwartet.
Die Entwicklung von 4D-710 wird von der CF Foundation unterstützt.
„Basierend auf den bisherigen CFTR-Expressionswerten und der klinischen Aktivität sind wir begeistert von dem Potenzial von 4D-710, das Leben von Menschen mit Mukoviszidose durch eine wirksame und dauerhafte Behandlungsoption zu verändern“, sagte Kirn.
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