HIT-CF-Teilprojekt zeigt Wirksamkeit der neuen CRISPR/Cas9-Technik „Prime Editing“
Wir berichten eher selten aus der Grundlagenforschung. Was jetzt aber an Organoiden durch „Prime Editing“ erreicht wurde, lässt aber aufhorchen. [mehr→]
Wir berichten eher selten aus der Grundlagenforschung. Was jetzt aber an Organoiden durch „Prime Editing“ erreicht wurde, lässt aber aufhorchen. [mehr→]
Die Erfahrung vieler Menschen mit CF, dass ihre Hand- und Fußflächen beim Baden sehr stark aufquellen, wurde nun in einer Studie bestätigt. [mehr→]
Dagegen ankämpfen führt nicht zum Erfolg Es gibt zu dem weit verbreiteten Problem nicht aufhören wollender Gedanken eine Reihe einfacher und wirksamer Techniken. Sie zielen etwa darauf ab, jeden einzelnen Gedanken gleichsam freundlich zu begrüßen und zu verabschieden. In diesen Abläufen kommen die Gedanken sozusagen gar nicht mehr dazu, gedacht [mehr→]
…aber noch lange keine Krankheit, wenn man früh, etwa durch das Screening für Neugeborenen auf Mukoviszidose (=CF), von ihr erfährt!“ Selbst wenn dies tatsächlich nicht der gängigen Definition von Krankheit entspricht, das müssen wir zugeben, wollen wir dennoch diesen Perspektivenwechsel versuchen. Ziel jeder CF-Überwachung und Therapie ist, Krankheiten auf dem [mehr→]
Das CFTR-Protein findet sich in sehr vielen Organen. Mit Kaftrio/Kalydeco wurde eine Medikamenten-Kombination gefunden, die dessen Funktionsfähigkeit in vielen Fällen wieder herstellt. Wenn sich der Körper jahrzehntelang um einen solch umfassenden Komplex herum entwickelt hat, kann es kaum verwundern, dass eine plötzliche Funktionsherstellung in so vielen Organen eine starke Herausforderung darstellt. Während viele Patient*innen nur wenige Tage oder Wochen Müdigkeit empfinden, erleben andere eine wahre Tortur, die ihre gesamte Geduld herausfordert. [mehr→]
Das Gegenstück zu einer CFTR-Aktivierung ist eine ENaC-Hemmung. Nun geht mit EDT001 ein neues inhalatives Medikament in klinische Studien. [mehr→]
Vorbemerkung: Auch in der EU wurde eine Zulassungserweiterung beantragt. Der Nutzen der nun in den USA erfolgten Zulassung könnte für besonders dringliche Fälle gegeben sein, da bereits jetzt Anträge auf Kostenübernahme eines Arzneimittelimports bei den Krankenkassen damit gut begründet werden können. Eine Chance also auf Zeitgewinn etwa bei rapidem, anderweitig [mehr→]
CFTR-Modulatoren wirken bei einigen Mutationen nicht. Die CFF investiert weiterhin kräftig in Forschung und Entwicklung von Therapien für alle Menschen mit CF. [mehr→]
Obwohl sich kurzfristig keine Verbesserung klassischer Werte der „Lungenfunktion“ zeigen ließ, liegt es nahe, dass die Erhöhung der Trainingsleistung durch Sildenafil auch über eine höhere Leistungsfähigkeit des Gasaustauschs in der Lunge bewerkstelligt wird. [mehr→]
Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]
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