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Die von Vertex Pharmaceuticals entwickelten zugelassenen CFTR-Modulatoren sind laut dem Institute for Clinical and Economic Review (ICER) zu teuer für den klinischen Nutzen, den sie für Mukoviszidose-Patienten bieten können.
ICER bewertete die Wirksamkeit und die Kosten von Symdeko (tezacaftor/ivacaftor), Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) und Kalydeco (ivacaftor) im Vergleich zur besten unterstützenden Behandlung für drei verschiedene Populationen, die für die wichtigsten an CF beteiligten genetischen Mutationen repräsentativ sind.
Eine vorläufige Version des Berichts war bisher öffentlich zugänglich, um die Berichterstattung und Einbeziehung der CF-Populationen über diese zielgerichteten Therapien zu ermöglichen. Detaillierte Antworten auf öffentliche Kommentare finden Sie hier.
Der Bericht besagt, dass Kalydeco signifikante Vorteile für Patienten mit Gating- und Residualfunktionsmutationen bieten kann. Im Gegensatz dazu stellte der Prüfungsausschuss fest, dass Orkambi und Symdeko Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation im CFTR-Gen (dem Gen, das bei CF defekt ist) unter dem Strich nur kleine, schwach substanzielle Gesundheitsvorteile bieten können.
Für Patienten mit einer Kopie der F508del-Mutation und einer zusätzlichen Residualfunktionsvariante ergab die Analyse, dass Symdeko kleine bis erhebliche Vorteile bieten könnte.
Die Analyse der Kosten des Medikaments zeigte, dass sie für alle analysierten CF-Subpopulationen den Wert weit überstiegen, der allgemein als Schwellenwert für die Kosteneffizienz akzeptiert wird, der bei 100.000 bis 150.000 US-Dollar pro gewonnenem qualitätsbereinigtem Lebensjahr liegt.
Um die finanzielle Belastung dieser Therapien an den ausgewiesenen klinischen Nutzen anzupassen, empfahlen die ICER-Mitglieder, die Nettopreise um 71 bis 77% zu senken.
Trotz dieser nicht so positiven Bewertung stellte der Prüfungsausschuss fest, dass die Entscheidungsträger häufig höhere Schwellenwerte für die Kosteneffizienz von Therapien akzeptieren, die auf seltene Krankheiten wie CF abzielen.
„Unser Bericht fasst den Beweis zusammen, dass CFTR-Modulator-Therapien, gepaart mit der besten unterstützenden Behandlung, klinischen Nutzen für Patienten bieten, die bisher nicht mit einer krankheitsmodifizierenden Therapie behandelt wurden“, sagte Dan Ollendorf, PhD, Chief Scientific Officer des ICER, in einer Pressemitteilung. „Die derzeitigen Preise für diese Medikamente verursachen jedoch Gesamtkosten, die weit über denen liegen, die erforderlich sind, um die gemeinhin genannten Kosteneffektivitätsschwellen einzuhalten.
Der Abschlussbericht des ICER wird am 17. Mai während der Sitzung des Midwest Comparative Effectiveness Public Advisory Council (CEPAC) in St. Louis, Missouri, Gegenstand einer öffentlichen Diskussion sein. Die Studie wird die Grundlage für die Entwicklung von Behandlungsempfehlungen für die Politik und die klinische Praxis bilden, um die Qualität und den Wert der Gesundheitsversorgung zu verbessern.
Die Anmeldung zur Teilnahme am Midwest CEPAC-Meeting oder zum Live-Webcast ist ab sofort möglich.
„Unser öffentliches Treffen wird entscheidende Akteure zusammenbringen, um Strategien für einen nachhaltigen Zugang der Patienten zu diesen Therapien zu diskutieren und gleichzeitig die Innovation zu unterstützen, die weitere Fortschritte bei der Behandlung von Krankheiten wie CF bringen wird“, sagte Ollendorf.
In einem Schreiben an den ICER hat Vertex seine Enttäuschung über den Bericht des ICER zum Ausdruck gebracht. Das Unternehmen identifiziert drei Hauptmängel im Überprüfungsprozess, die ihrer Ansicht nach die Kostenwirksamkeitsergebnisse des Prüfungsausschusses beeinflusst haben.
Erstens glauben sie, dass die Analysemethoden des ICER auf mehreren willkürlichen Entscheidungen beruhen, die die therapeutische Aktivität der Medikamente nicht in vollem Umfang abdecken. Fehlende Informationen, wie die Tatsache, dass diese Therapien die ersten sind, die die zugrundeliegende Ursache von CF behandeln, führen folglich zu schlechteren Ergebnissen.
Außerdem ist das Unternehmen der Ansicht, dass der Zeitrahmen des Überprüfungsprozesses die CF-Gemeinschaft nicht respektiert hat, so dass Patienten, Ärzte und das Unternehmen nur eine sehr kurze Zeitspanne für die Vorbereitung und Präsentation ihrer Erkenntnisse hatten.
Schließlich ist Vertex der Ansicht, dass der ICER in den letzten sieben Monaten mehrere von der CF-Gemeinschaft ins Feld geführten Bedenken hinsichtlich der verwendeten Methodik und seines Unvermögens, bahnbrechende Orphan Drugs für CF einzuschätzen, ignoriert hat.
Zusammengenommen gipfeln diese Mängel in dem, was das Unternehmen als „Versuch, den breiten Zugang zu diesen CF-Therapien zu unterbinden“ bezeichnet.
„Heute haben CF-Patienten in den USA breiten Zugang zu Kalydeco, Orkambi und Symdeko, die sich mit den zugrundeliegenden Ursachen ihrer verheerenden Krankheit befassen. Sowohl öffentliche als auch private Kostenträger haben ihren klinischen Wert allgemein anerkannt. Wir wenden uns entschieden gegen Ihre Absicht, Ihre fehlerhaften Ergebnisse für den Versuch zu nutzen, diesen breiten Zugang für Patienten mit dieser schweren Krankheit zu verhindern“, erklärte Samantha Ventimiglia, Vice President of Government Affairs And Public Policy bei Vertex, in dem Schreiben an ICER.
„Wir glauben, dass die Ärzte, die CF-Patienten betreuen – und nicht Gremien von Akademikern und Gesundheitsökonomen – Behandlungsentscheidungen für diese Patienten treffen sollten,“ sagte Ventimiglia und fügte hinzu, dass „der Fokus und die Bemühungen des Unternehmens darauf gerichtet bleiben werden, unser Engagement für die CF-Gemeinschaft zu honorieren – mehr neue bahnbrechende Medikamente zu entwickeln und letztendlich eine Heilung für diese verheerende Krankheit zu gewährleisten und sicherzustellen, dass alle in Frage kommenden Patienten gleichen Zugang zu diesen Behandlungen haben werden“.
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