Von Diogo Pinto in CYSTIC FIBROSIS NEWS TODAY, übersetzt von Madlen Exner
In einer Beobachtungsstudie zeigten CF-Patienten verbesserte klinische Parameter und weniger Fortschreiten der Erkrankung nach langfristiger Einnahme von Kalydeco (Ivacaftor).
Forscher fanden heraus, dass CF-Patienten, die mit Kalydeco behandelt wurden, ein signifikant niedrigeres Sterbe-Risiko oder Risiko einer pulmonalen Exazerbation haben, sowie seltener hospitalisiert oder transplantiert werden oder an CF-Komplikationen und pathologischen Mikroorganismen leiden. Außerdem war ihre Lungenfunktion verbessert.
Diese Daten wurden in den CF-Registern der USA und Großbritannien gesammelt und in der Zeitschrift Thorax unter dem Titel, “Data from the US and UK cystic fibrosis registries support disease modification by CFTR modulation with ivacaftor” veröffentlicht.
Kalydeco, das von Vertex Pharmaceuticals vermarktet wird, ist ein oral verabreichtes Medikament, das gezielt auf die genetischen Mutationen, die CF verursachen, wirkt, nämlich die im „cystic fibrosis transmembrane conductance regulator“ (CFTR) Gen. Dieses kleine Molekül ist das erste einer neuen Klasse von Therapien, die CFTR-Potentiatoren genannt werden und das klinischen Nutzen bei CF-Patienten aufweist.
Dieses Medikament wurde zunächst 2012 in den USA und der Europäischen Union zur Behandlung von CF-Patienten im Alter von über sechs Jahren zugelassen, die die spezifische Mutation G551D im CFTR Gen besitzen. Mittlerweile wird es auch zur Behandlung bei einigen anderen Mutationen verschrieben, sowie in einem weiteren Altersklassen-Spektrum, je nach Mutation und Land.
In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass sich die Lungenfunktion behandelter CF-Patienten verbesserte und auch andere klinische Wirkungen beobachtet werden konnten, wie etwa Verbesserungen der respiratorischen Symptomatik und pulmonaler Exazerbationen.
Dennoch ist sehr wenig über die langfristigen Wirkungen von Kalydeco bei CF-Patienten bekannt. Da das Medikament zur chronischen, lebenslangen Anwendung entwickelt wurde, ist es sehr wichtig für alle Betroffenen: Patienten, Betreuer, Krankenversicherungen und Gesundheitsbehörden, zu erfahren, wie das Medikament langfristig wirkt.
In der Studie untersuchten die Forscher die Auswirkung der Behandlung mit Kalydeco auf das Fortschreiten der Erkrankung sowie klinische Auswirkungen unter Verwendung von Daten aus CF-Registern in der USA und schließlich Großbritannien, nachdem das Medikament dort verfügbar wurde.
Aus dem US-Register nahmen 1256 Patienten teil, die mit der Kalydeco Behandlung 2012 begonnen hatten und 6200 Kontrollpatienten, die nie Kalydeco genommen hatten. Aus dem britischen Register nahmen 411 Patienten, die 2013 die Behandlung begonnen hatten, sowie 2069 Kontrollpatienten teil.
Verschiedene Parameter wurden verglichen, wie etwa Sterberisiko, pulmonale Exzerbationen, Hospitalisierungen, Transplantationen, Lungenfunktionsänderungen und Vorkommen von CF-bezogenen Komplikationen und pathologischen Keimen.
Kalydeco-behandelte CF Patienten zeigten ein signifikant reduziertes Sterberisiko (0,6% vs. 1,6%), pulmonale Exazerbationen (27,8% vs. 43,3%), Hospitalisierungen (27,5% vs. 43,1%), und Transplantationen (0,2% vs. 1,1%), im Vergleich mit Kontrollpatienten in den USA. Ein ähnliches Ergebnis ergab sich in Großbritannien.
Die behandelte Gruppe erlitt außerdem weniger Komplikationen, wie Diabetes und Depression, sowie weniger pathogene Keime. Ihre Lungenfunktion verbesserte sich ebenfalls nach dem Behandlungsbeginn.
In der Studie wurden keine zusätzlichen Sicherheitsaspekte gefunden.
Basierend auf diesen Ergebnissen schlussfolgerten die Autoren, dass „diese Beobachtungsanalysen der Register Patienten in den USA und Großbritannien keine neuen Sicherheitsprobleme aufdeckten und positive Wirkungen bei klinisch relevanten Parametern aufzeigten, darunter geringeres Sterberisiko und weniger Organ-Transplantationen bei Patienten, die mit Kalydeco behandelt wurden. Dies trägt zum wachsenden Bestand an Literatur bei, wonach Ivacaftor den Krankheitsverlauf durch CFTR Modulierung beeinflusst.“
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