Ausblick
USA: FDA genehmigt Kalydeco für Babies und Kleinkinder von 12-24 Monaten
Weltweit erste ursachenbasierte Therapie nun in den USA für Babies ab 12 Monaten zugänglich [mehr→]
Ausblick
Ausblick
Europäische Partner bündeln Anstrengungen zur Entwicklung einer neuen Gentherapie bei Mukoviszidose
Milliardenschweres Konsortium plant Entwicklung einer inhalativen Therapie zur Genkorrektur aller CFTR-Mutationen. CF zurück bei den Großen der Branche! [mehr→]
Ausblick
AIT Therapeutics präsentiert neue Daten über die Fähigkeit von Stickstoffmonoxid, mykobakterielle Lungeninfektionen zu heilen
Die NO-Technik scheint sich zu einer Option zu entwickeln: Sie bereiten den Keimen offensichtlich weit mehr Probleme als den Patienten. [mehr→]
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Savara: 2 CF-Patienten mit M. abscessus-Lungeninfektionen zeigen Heilungszeichen mit GM-CSF
Zwei CF-Patienten, die wegen Lungeninfektionen im Zusammenhang mit Mycobacterium abscessus – einem multiresistenten, nicht tuberkulösen Mykobakterium (NTM) – mit inhalativem Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor (GM-CSF) therapiert werden, zeigen nun beide Anzeichen einer Heilung, kündigte Savara Pharmaceuticals an. M. abscessus macht etwa 35 [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
Antibakterieller Wirkstoff Triclosan gut als Antibiotikaverstärker?
Waffe Tobramycin wird wieder spitz – allerdings bis jetzt nur im Reagenzglas. Nächster Schritt: Mausmodell… [mehr→]
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USA: Cystic Fibrosis Foundation unterstützt die Entwicklung von Therapien für Patienten mit Nonsense-Mutationen mit 11 Mio. $
Mutationen mit einem ‚X‘ am Ende der Bezeichnung werden nicht vergessen. [mehr→]
Ausblick
Erste klinische Studie mit 3fach-Kombination von Galapagos
Test bei je 8 Patienten hetero- und homozygot für F508del. In-Vitro war die 3er-Kombi gut. Auch an Menschen? [mehr→]
Ausblick
USA: Amplifier PTI-428 geht in Phase-2-Studie mit Ivacaftor/Tezacaftor
Spannend: in einer kleinen 28-Tage-Studie hatte PTI-428 die Wirkung von Orkambi den prozentualen Wert vom Vorhersagewert des FEV1 um über 5 Prozentpunkte verbessert! [mehr→]
Ausblick
Proteostasis Therapeutics erhält von FDA Fast-Track-Status für Dreifach-Kombi bei CF-Patienten
Konkurrenz belebt das Geschäft… 3-fach-Kombi für CF-Patienten mit 1 oder 2 F508del-Allel bald auch von Proteostasis? [mehr→]
Ausblick
USA: RELiZORB normalisiert effektiv die Aufnahme von Omega-3-Fettsäuren bei CF-Patienten
Verbesserung der Omega-3-Fettsäuren durch „Online“-Lipase-System bei Sondenernährung. [mehr→]