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  Vorbemerkung: Wenn überhaupt, dann wird es wahrscheinlich bis zu 10 Jahre dauern, bis diese auf Lentivirus-„hüllen“ basierende Methode am Menschen in ausreichendem Maße (Langzeit-)Sicherheit und (Langzeit-)Wirksamkeit abschließend bewiesen haben wird. Sucht man im Internet nach Lentiviralen Vektoren, liest man, [mehr→]

Schon bei ganz kleinen Kindern mit CF entwickelt sich häufig ein Zinkmangel. Eine kleine Studie konnte allerdings keinen Zusammenhang zum körperlichen Wachstum ausmachen, aber einen schwachen Zusammenhang zur Gewichtsentwicklung. Allerdings kann ein Zinkmangel weitere Probleme hervorrufen, wie Appetitmangel, Wundheilungsstörung, erhöhte Infektanfälligkeit. [mehr→]

Eine adenovirusvektorbasierte Therapie soll ihren Weg zu menschlichem Lungengewebe finden. Die US-amerikanische Mukoviszidose-Stiftung wird in Kürze allein in diese Entwicklung 21,5 Mio. Dollar gesteckt haben. [mehr→]

Die im Tierversuch erfolgreiche Gentherapie mit KB407 wird erstmalig an Menschen probiert. Interessanterweise wird nach Einwilligung auch versucht, über die Einbringung in die Haut zu testen, ob das auch an anderen Orten als der Lunge funktioniert. [mehr→]

Untenstehend findet Ihr den neusten Newsletter des HIT-CF-Projektes in der deutschen Übersetzung. Die Liste aller Ausgaben findet Ihr hier.  

Portalbeitrag zu „Trikafta (int.) / Kaftrio (EU) – Perspektiven und Probleme“ [mehr→]

Das CFTR-Protein findet sich in sehr vielen Organen. Mit Kaftrio/Kalydeco wurde eine Medikamenten-Kombination gefunden, die dessen Funktionsfähigkeit in vielen Fällen wieder herstellt. Wenn sich der Körper jahrzehntelang um einen solch umfassenden Komplex herum entwickelt hat, kann es kaum verwundern, dass eine plötzliche Funktionsherstellung in so vielen Organen eine starke Herausforderung darstellt. Während viele Patient*innen nur wenige Tage oder Wochen Müdigkeit empfinden, erleben andere eine wahre Tortur, die ihre gesamte Geduld herausfordert. [mehr→]

Das Gegenstück zu einer CFTR-Aktivierung ist eine ENaC-Hemmung. Nun geht mit EDT001 ein neues inhalatives Medikament in klinische Studien. [mehr→]