News
USA: CFF investiert 2,6 Mio Dollar in 3 Forschungsprojekte
CFTR-Modulatoren wirken bei einigen Mutationen nicht. Die CFF investiert weiterhin kräftig in Forschung und Entwicklung von Therapien für alle Menschen mit CF. [mehr→]
News
Ausblick
EU: Kaftrio-Zulassung für Kinder wahrscheinlich noch in 2021
Noch 2021 könnte Kaftrio für Kinder ab 6 Jahren eine EU-Zulassung bekommen. Die entsprechenden Unterlagen wurden nun zeitgleich in der EU sowie dem Vereinigten Königreich eingereicht. Erstaunlich: Schon ab 30 kg Körpergewicht wurde die Erwachsenendosis zugrunde gelegt. [mehr→]
Ausblick
28,5 Mio$ für Plattform-Ansatz („ASO“) – Hoffnung für seltene Mutationen!
Allein die CFF gibt 8,4 Mio$ für Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Plattform her, einer ursachennah agierenden Technologie, die (nicht nur) Perspektiven für Patient:innen bieten könnte, für die auf absehbare Zeit keine CFTR-Modulatortherapie zur Verfügung steht. [mehr→]
CFTR Modulatoren
Orkambi bei Kleinkindern: Real-life-Studie zeigt Langzeitsicherheit
Orkambi weist im Vergleich zu Kaftrio eine deutlich schwächere Wirkung auf. Gleichwohl stabilisiert es vielfach bei kleinen Kindern im Langzeitverlauf. [mehr→]
Antibiotika / Antiinfektiva
Aufmerksamkeit entscheidet über regelmäßige oder bedarfsweise Antibiosen!
Wer sich (richtig) spürt, hat den Vorteil. [mehr→]
News
HIT-CF-Newsletter seit Mitte 2019 auch in Deutsch verfügbar
Eine Übersicht der deutschsprachigen HIT-CF-Newsletter-Ausgaben. [mehr→]
CFTR Modulatoren
EU-Kommission lässt Kaftrio für „F508del + beliebig“ ab 12 J. zu
Wichtige Nachricht für Patient:innen mit Gating/Residualfunktionsmutation. Die Europäische Kommission hat Kaftrio+Ivacaftor für Patienten ab 12 mit mindestens einer F508del-Mutation zugelassen. [mehr→]
Diagnostik
Zuweilen starker Unterschied zwischen „Lungenfunktion“ und Funktion der Lunge
Quelle / Übersetzung ohne Gewähr, Hervorhebungen durch den Übersetzer Lungenerkrankung bei CF-Patient:innen in Studie trotz „normaler“ Lungenfunktion nachweisbar Anzeichen einer Lungenerkrankung waren bei den meisten Mukoviszidose (CF)-Patient:innen mit normaler Lungenfunktion in einer kleinen Studie offensichtlich und mit einer höheren Anzahl [mehr→]
Studien
Inhalative Gentherapie KB407 geht voraussichtlich ab Spätsommer in klinische Studien
In paar Monaten könnten (endlich) die ersten Verträglichkeitsstudien (Phase 1) an Menschen erfolgen. [mehr→]
CFTR Modulatoren
CHMP empfiehlt Kaftrio/Kalydeco nun für F508del + beliebige Mutation
Patient:innen, die bisher aufgrund ihrer Mutationskombination nur für Symkevi/Kalydeco infrage kamen, haben voraussichtlich in Kürze eine mit Kaftrio/Kalydeco eine bessere Therapieoption. [mehr→]