Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von der US-amerikanischen FDA verliehen. KB407 verwendet eine modifizierte Version des [mehr→]
Funktioniert die WRAIR-PAM-CF1-Mischung aus vier Bakteriophagen über eine einzige Infusion? Das soll eine Studie jetzt herausfinden, wo diese Therapie in drei verschiedenen Dosierung gegen Placebo antreten soll. [mehr→]
Aus Ivacaftor-Lizenzeinnahmen finanziert die CFF weiterhin mit vollen Händen, nun auch in eine inhalative mRNA-Therapie. [mehr→]
Wenn die bisherigen Daten sich in der inhalativen Anwendung bestätigen lassen, kann AR-501 der nächste Game-Changer für Menschen mit Mukoviszidose werden. Es wirkt nämlich gegen Bakterien inkl. Nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) und Pilze. [mehr→]
In einer Phase-1-Studie zeigt sich Murepavadin als sicher zum Inhalieren bei gleichzeitig (anhaltend) hohen Wirkspiegeln in der Lunge. [mehr→]
Viele Menschen mit CF warten auf belastbare Daten zu Phagentherapien. Die wahrscheinlich bisher (einmal mehr durch die CFF) bestfinanzierte Studie wird in Kürze Ergebnisse liefern. Wir sind gespannt. [mehr→]
In den USA kürzt Vertex ab dem 01.01.2023 ihr Zuzahlungssystem „Copay“ so erheblich, dass für viele CF-Betroffene die CFTR-Modulatoren-Therapien des Herstellers ab dann plötzlich nicht mehr bezahlbar sind. Die dortige CF Foundation (CFF) hat vor wenigen Tagen erneut eine Stellungnahme veröffentlicht, die wir hier als DCFH – Deutsche CF-Hilfe selbstverständlich [mehr→]
Die CF-Selbsthilfe Braunschweig e.V. bietet eine Weiterbildung für physiotherapeutische Fachkräfte zur Atemtherapie nach Jean Chevaillier an. [mehr→]
Eine Zusammenarbeit zwischen Moderna (uns bekannt durch den COVID-19-Impfstoff Spikevax) und Vertex (Entwicklung, Herstellung und Vermarktung einiger CFTR-Modulatortherapien) kommt nun vom präklinischen Stadium zu ersten Menschen mit CF: In inhalativen Dosiseskalationsstudien wird eine Beziehung zwischen Dosis auf der einen Seite und erwünschten und unerwünschten Wirkungen auf der anderen Seite aufgebaut. [mehr→]
Quellen: https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002 Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis Ganz aktuell: 65 CF-Experten aus den USA und zahlreichen ost- und westeuropäischen Ländern verabschiedeten in einem DELPHI-Prozess 30 Leitsätze zur CFTR-variantenspezifischen Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose mit Zustimmungsraten von mindestens 84%. Wir versuchen eine [mehr→]
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