CFTR Modulatoren

Internationales CF-Expertenteam: 30 Leitlinien zur CFTR-variantenbezogenen Behandlung

Quellen: https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002 Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis Ganz aktuell: 65 CF-Experten aus den USA und zahlreichen ost- und westeuropäischen Ländern verabschiedeten in einem DELPHI-Prozess 30 Leitsätze zur CFTR-variantenspezifischen Behandlung von Menschen [mehr→]
Ernährung

Enzymersatztherapie: Hefebasierende Adrulipase soll bald in Phase-2-Studie gehen

Neben Lipase (zur Aufspaltung von Fetten) befinden sich in den herkömmlichen auf Schweinepankreas beruhenden Enzymprodukten auch Amylase (zur Kohlenhydrataufspaltung) und Protease (zur Aufspaltung von Eiweißen). Ein Hefe-Produkt beschränkt sich auf die bei CF nur notwendige Lipase und würde zu kleineren Mengen an Kapseln bzw. Tabletten führen. Mal sehen, ob das funktioniert. [mehr→]