CFTR-Modulatortherapie

Im Dezember 2024 wurde in den USA eine neue Triple-Therapie für Mukoviszidose zugelassen. Die Kombination aus Vanzacaftor, Tezacaftor und Deutivacaftor (VTD) umfasst 303 CFTR-Mutationen, bietet eine einmal tägliche Gabe und bessere klinische Ergebnisse. Jedoch könnten erhöhte Nebenwirkungen, insbesondere in Bezug auf die Leber, einen Nachteil darstellen. Was diese neue Therapie von bisherigen Optionen wie Kaftrio unterscheidet, erfahren Sie hier. [mehr→]

Quellen: https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002 Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis Ganz aktuell: 65 CF-Experten aus den USA und zahlreichen ost- und westeuropäischen Ländern verabschiedeten in einem DELPHI-Prozess 30 Leitsätze zur CFTR-variantenspezifischen Behandlung von Menschen [mehr→]