Denn Pankreas-Enzymersatztherapien fungaler Herkunft können Leben retten! Die Deutsche CF Hilfe (DCFH) als zweitgrößte bundesweite CF Vereinigung wendet sich an Sie. Mukoviszidose (CF) ist eine angeborene, bisher nicht behebbare komplexe Stoffwechselstörung. Diese betrifft bis zu 15 Organe mit vielfältigen Krankheitsfolgen. [mehr→]
SPI-1005 (Ebselen) reduziert Innenohrschäden um mehr als die Hälfte. Die Details zu Ergebnissen einer Phase-2-Studie. [mehr→]
Die FDA vergibt aufgrund der extrem vielversprechenden Interimsdaten zur Gentherapie 4D-710 ein Satz „Vorschusslorbeeren“ für eine beschleunigte Überprüfung eines zukünftigen Medikaments an den Hersteller. Dieser könnte es auch an ein anderes Unternehmen übertragen oder verkaufen – Nun ja… That’s America… [mehr→]
Erstaunlich: Es ließen sich bei den bisherigen Probanden überraschenderweise CFTR-Konzentrationen von mehr als 4x so viel wie in „normalen“ Lungen und ca. 10x so viel wie in CF-Lungen nachweisen PLUS deutliche Verbesserung der Lebensqualität! Nach diesen spannenden Daten wird eine Dosissenkung vorgenommen. [mehr→]
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