F508del

Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel:  FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen [→Klick drauf für mehr→]

Studie an ca. 360 Patienten mit den Allelen F508del + „minimal function“ sowie an 300 Patienten mit F508del-Homozygotie
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Test bei je 8 Patienten hetero- und homozygot für F508del. In-Vitro war die 3er-Kombi gut. Auch an Menschen? [→Klick drauf für mehr→]

Erste Tripel-Kombination muss sich in Zulassungsstudie bewähren. [→Klick drauf für mehr→]