Wissenswertes
Verfügbare (und evtl. zukünftige) mutationsbezogene CF-Therapien
Verfügbarkeiten in Deutschland, Europa und den USA [→Klick drauf für mehr→]
F508del
News
Orkambi von der FDA als erstes CF-Medikament für Kinder im Alter von 2-5 Jahren zugelassen
Quelle / stark gekürzte Übersetzung ohne Gewähr Originaltitel: FDA genehmigt ORKAMBI® (Lumacaftor/Ivacaftor) als erstes Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache der Mukoviszidose bei Kindern im Alter von 2-5 Jahren mit der häufigsten Form der Erkrankung – Etwa 1.300 Menschen [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein
Vertex startet Phase-3-Studien mit VX-445, Tezacaftor und Ivacaftor als Dreifachkombination für Menschen mit zystischer Fibrose
Studie an ca. 360 Patienten mit den Allelen F508del + „minimal function“ sowie an 300 Patienten mit F508del-Homozygotie
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Ausblick
Erste klinische Studie mit 3fach-Kombination von Galapagos
Test bei je 8 Patienten hetero- und homozygot für F508del. In-Vitro war die 3er-Kombi gut. Auch an Menschen? [→Klick drauf für mehr→]
Allgemein
Erste Phase-3-Studie mit VX-659, Tezacaftor und Ivacaftor
Erste Tripel-Kombination muss sich in Zulassungsstudie bewähren. [→Klick drauf für mehr→]