Jahr: 2018

Option für Menschen mit CF, die Orkambi nicht vertragen oder mit F508del in Kombination mit einer der folgenden Mutationen: F508del, P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T [mehr→]

Bei frühzeitiger Anwendung besonders gute Effekte. Außerdem eine besonders augenfällige Verbesserung der Situation bei Patienten, die CFTR-Modulatoren bekommen. Hier ist der Effekt überraschender Weise noch stärker.
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