Jahr: 2022

Eine Zusammenarbeit zwischen Moderna (uns bekannt durch den COVID-19-Impfstoff Spikevax) und Vertex (Entwicklung, Herstellung und Vermarktung einiger CFTR-Modulatortherapien) kommt nun vom präklinischen Stadium zu ersten Menschen mit CF: In inhalativen Dosiseskalationsstudien wird eine Beziehung zwischen Dosis auf der einen Seite und erwünschten und unerwünschten Wirkungen auf der anderen Seite aufgebaut. [mehr→]

Quellen: https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002 Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis Ganz aktuell: 65 CF-Experten aus den USA und zahlreichen ost- und westeuropäischen Ländern verabschiedeten in einem DELPHI-Prozess 30 Leitsätze zur CFTR-variantenspezifischen Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose mit Zustimmungsraten von mindestens 84%. Wir versuchen eine [mehr→]

Es ist sinnvoll, bei Cystischer Fibrose täglich den Darm mit schleimverflüssigenden Mitteln zu behandeln, um Verstopfungen zu vermeiden. Diese Praxis sollte genauso Routine werden wie die tägliche Inhalation mit hypertoner Kochsalzlösung. [mehr→]

Im September 2022 berichtete ELOXX Pharmaceuticals über die (enttäuschenden) Ergebnisse einer kleinen Phase-2-Studie in der subkutanen Anwendung von ELX-02 mit und ohne Ivacaftor. Nun hofft die Firma auf bessere Ergebnisse bei der inhalativen Anwendung von ELX-02. [mehr→]

So banal Erkältungen sind, können ihre Folgen für die Lungengesundheit sehr negativ sein. Was kann also getan werden? [mehr→]

Bei CF bezweifelt niemand die Wichtigkeit von Inhalationen. Da aber die Bakterien über die oberen Atemwege eindringen, sind Salzwasser-Nasenspülungen sinnvoll. Dieser Beitrag beleuchtet einmal mehr, warum das so ist. [mehr→]

Neben Lipase (zur Aufspaltung von Fetten) befinden sich in den herkömmlichen auf Schweinepankreas beruhenden Enzymprodukten auch Amylase (zur Kohlenhydrataufspaltung) und Protease (zur Aufspaltung von Eiweißen). Ein Hefe-Produkt beschränkt sich auf die bei CF nur notwendige Lipase und würde zu kleineren Mengen an Kapseln bzw. Tabletten führen. Mal sehen, ob das funktioniert. [mehr→]

Mit leidvollen, lebenszeitverkürzenden Erkrankungen leben zu lernen, ist eine große Herausforderung. Jeder betroffene Mensch geht damit anders um. Wir stellen hierzu einen Online-Lesetipp vor. [mehr→]