„Dann sind wir fertig!“ – Durchaus steiles Ziel der amerikanischen CFF: sich in 20 Jahren überflüssig machen! [mehr→]
Regelmäßige Therapieüberprüfung nicht nur bei akuten Problemen macht Sinn. [mehr→]
Studie an ca. 360 Patienten mit den Allelen F508del + „minimal function“ sowie an 300 Patienten mit F508del-Homozygotie
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Besser als das 2017 gescheiterte Ataluren? [mehr→]
Test bei je 8 Patienten hetero- und homozygot für F508del. In-Vitro war die 3er-Kombi gut. Auch an Menschen? [mehr→]
Inhalative mRNA-Behandlung korrigiert CFTR-Bauplan! [mehr→]
Spannend: in einer kleinen 28-Tage-Studie hatte PTI-428 die Wirkung von Orkambi den prozentualen Wert vom Vorhersagewert des FEV1 um über 5 Prozentpunkte verbessert! [mehr→]
Salzige Menschen brauchen Salz [mehr→]
Stehen Nutzen und Risiko „gesund“ zueinander? [mehr→]
Schwieriges Thema: Zugang zu noch nicht ausreichend getesteten Medikamente für im Endstadium lebensbedrohlich erkrankte Menschen. [mehr→]
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