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CF-Cholin-Studie

Download der PDF des Volltexts der Cholinstudie Was passierte in der Pilotstudie? In dieser sorgfältig geplanten, hochaufwändigen Studie zeigten sich folgende Effekte: Nach 84 Tagen Cholinchlorid-Zufuhr an 10 CF-Patienten in einer sicheren Dosis halbierte sich der Leberfettanteil, die Lungenfunktion ppFEV1 [mehr→]
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Vertex-Dreifachkombination mit VX-445 bewährt sich auch in zwei Phase-3-Studien

Fast identische Ergebnisse im Vergleich zur VX-659-basierten Dreifach-Kombination. Für die Zulassungsbehörden ergibt sich die Qual der Wahl. Für den Fall, dass in Europa die bisherige strikte Praxis mutationsbezogener Zulassungen beibehalten wird, könnte sich eine Zulassung beider Regime ergeben. Aber vielleicht löst genau dieser Sachverhalt ja auch einen Denkprozess aus über die Zulässigkeit von Beweisverfahren aus… [mehr→]