Lumacaftor+Ivacaftor (Orkambi®)

Wermutstropfen: Bei drei von 60 Patienten wurde die Behandlung wegen erhöhter Transaminasen ohne gleichzeitige Erhöhungen des Gesamtbilirubins eingestellt. [mehr→]

Eine an jedem ersten Montag im Monat aktualisierte Liste von CF-Medikamenten von „Phase 1“ bis „in der Anwendung“! [mehr→]

Schützt die verhältnismäßig relativ schwache Wirkung auf den CFTR-Kanal von Orkambi (im Vergleich zu Ivacaftor, das nur für eine kleine Patientengruppe funktioniert) besonders kleine Kinder, deren Organe noch nicht so geschädigt sind? [mehr→]