Die Phase-3-Studie für die CF-Gentherapie 4D-710 von 4D Molecular Therapeutics (4DMT) steht kurz bevor. Die Ergebnisse dieser Studie könnten einen wichtigen Meilenstein für die Zulassung einer bahnbrechenden Therapie darstellen
Erfahren Sie mehr über die vielversprechende Gentherapie 4D-710 und die neuesten Entwicklungen in der Welt der Mukoviszidose-Therapie auf unserer Website. [mehr→]
Die FDA vergibt aufgrund der extrem vielversprechenden Interimsdaten zur Gentherapie 4D-710 ein Satz „Vorschusslorbeeren“ für eine beschleunigte Überprüfung eines zukünftigen Medikaments an den Hersteller. Dieser könnte es auch an ein anderes Unternehmen übertragen oder verkaufen – Nun ja… That’s America… [mehr→]
Erstaunlich: Es ließen sich bei den bisherigen Probanden überraschenderweise CFTR-Konzentrationen von mehr als 4x so viel wie in „normalen“ Lungen und ca. 10x so viel wie in CF-Lungen nachweisen PLUS deutliche Verbesserung der Lebensqualität! Nach diesen spannenden Daten wird eine Dosissenkung vorgenommen. [mehr→]
Die CFF fördert mit Millionenbeträgen die Entwicklung einer über Polymer-Nanopartikel ins Lungengewebe inhalativ „auszuliefernde“ Boten-RNA (mRNA)-Gentherapie. [mehr→]
Auf einen Blick KB407, eine inhalative potenzielle Gentherapie von Krystal Biotech zur Behandlung von Mukoviszidose, hat den Orphan-Drug-Status von der Europäischen Kommission erhalten. Dies führt zu Vorteilen wie einer 10-jährigen Marktexklusivität nach Zulassung und wurde bereits im Jahr 2020 von der US-amerikanischen FDA verliehen. KB407 verwendet eine modifizierte Version des [mehr→]
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