Ivacaftor ist die erste CFTR-Modulatorsubstanz, die der Hersteller Vertex Pharmaceuticals in Studien gab. Die erste Erwähnung im Studienregister findet sich bereits 2007. Der alternative Bezeichner ist VX-770.
Allgemein
ARRIVAL Studie zeigt: Kalydeco verbessert die Ergebnisse bei Kleinkindern, andere Studien belegen die Vorteile im Alltag
„Überraschung“: frühe Intervention zahlt sich aus – zum Beispiel beim Erhalt der Funktion der Bauchspeicheldrüse [mehr→]
